Kura Oncology на конференции Wells Fargo: итоги запуска

Вторник, 08.09.2026 — Kura Oncology (KURA) выступила на 21-й ежегодной конференции Wells Fargo по здравоохранению, представив стратегию, основанную на ранних коммерческих успехах в лечении острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), широкой программе разработок на поздних стадиях и расширяющемся портфеле препаратов для лечения солидных опухолей. Руководство компании подчеркнуло высокий спрос на KOMZIFTI, однако отметило, что значительная часть долгосрочной стоимости компании по-прежнему зависит от клинических данных и будущих регуляторных решений.

Ключевые выводы

• Чистая выручка от KOMZIFTI во втором квартале 2024 года составила $9,1 млн — рост на 57% по сравнению с предыдущим кварталом; число новых пациентов достигло 115, выписано около 250 рецептов.
• Kura сообщила, что KOMZIFTI занял большинство доли новых пациентов на рынке ОМЛ с мутацией NPM1, а также имеет широкое покрытие в США, включая выгодное положение в формулярах примерно для 16 миллионов застрахованных.
• Два исследования фазы III KOMET-017 находятся в стадии набора пациентов; компания по-прежнему ориентируется на получение первичных результатов в 2028 году.
• По итогам последнего квартального обновления компания располагала $518 млн денежных средств и ожидает дополнительных $180 млн в виде milestone-платежей от Kyowa Kirin, связанных с разработкой зифтомениба.
• Дарлифарниб остаётся вторым ключевым направлением роста с потенциалом пиковых продаж от $5 млрд до $6 млрд в области рака почки и солидных опухолей с мутацией KRAS.

Финансовые результаты

Kura сообщила, что коммерческий запуск KOMZIFTI всё ещё находится на раннем этапе, однако первые признаки внушают оптимизм.

• Чистая выручка за второй квартал 2024 года: $9,1 млн.
• Квартальный рост: 57% — с $5,8 млн в первом квартале 2024 года.
• Новые пациенты: 115 за квартал.
• Общее число рецептов: около 250.

Брайан Пол, директор по коммерческой деятельности, сообщил, что компания внимательно отслеживает число новых пациентов, поскольку это наиболее показательный ранний индикатор динамики запуска. По его словам, Kura заняла большинство доли новых пациентов в популяции с мутацией NPM1 в течение квартала.

Руководство сообщило, что скидка от валовой до чистой выручки составляет от 20% до 30%, что, по их словам, соответствует другим пероральным препаратам, покрываемым по программе Medicare Part D. Конкретных прогнозов по показателю «валовая — чистая выручка» на 2027 год компания не предоставила, однако отметила, что следит за изменениями в структуре Part D и программе 340B.

По словам компании, доступность препарата остаётся сильной стороной:

• Более 95% застрахованных в США имеют страховое покрытие для KOMZIFTI.
• Около 16 миллионов застрахованных имеют выгодное положение препарата в формулярах — например, в виде поэтапных ограничений или статуса предпочтительного уровня — по сравнению с другими ингибиторами менина.
• Руководство сообщило, что окончательных отказов в покрытии не поступало, и не рассматривает доступность как существенный барьер для применения препарата.

Относительно объёма рынка Kura сообщила, что возможность в сегменте рецидивирующего/рефрактерного ОМЛ с мутацией NPM1 может достигать $350–400 млн в год при средней продолжительности лечения 5,5–6 месяцев.

Результаты коммерческого запуска

Руководство сообщило, что KOMZIFTI применяется как в монотерапии, так и в комбинации с другими препаратами, что отражает предпочтения врачей при лечении тяжёлого заболевания.

• Около 40% пациентов получают KOMZIFTI в комбинации со стандартными схемами терапии.
• Около 75% комбинированных применений приходится на венетоклакс и азацитидин.
• Остальные случаи преимущественно связаны с ингибиторами FLT3 в популяции с ко-мутацией.
• Доза остаётся неизменной — 600 мг один раз в сутки — как при монотерапии, так и в комбинированных схемах.

Пол отметил, что привлекательность препарата обусловлена сочетанием эффективности, безопасности, переносимости и однократного суточного приёма. По его словам, врачи, страховщики и фармацевты воспринимают KOMZIFTI как дифференцированный ингибитор менина.

Компания также сообщила, что ежемесячная выручка ожидается одинаковой вне зависимости от того, применяется ли KOMZIFTI в монотерапии или в комбинации, поскольку доза остаётся неизменной. Вместе с тем компания ожидает, что пациенты, получающие комбинированную терапию на более ранних стадиях, могут дольше оставаться на лечении по сравнению с пациентами на монотерапии в поздних линиях.

Операционные обновления

Значительная часть выступления была посвящена клиническому портфелю, в особенности зифтоменибу, который разрабатывается как для первой линии, так и для более поздних линий терапии ОМЛ.

Первая линия ОМЛ и KOMET-017

В рамках программы KOMET-017 проводятся два крупных рандомизированных исследования фазы III:

• Одно исследование сочетает зифтоменib с интенсивной химиотерапией.
• Второе — с венетоклаксом и азацитидином в неинтенсивном режиме.

Руководство сообщило, что оба исследования набирают пациентов в соответствии с планом или с небольшим опережением примерно на 200 площадках по всему миру. Каждый активированный центр одновременно участвует в обоих исследованиях фазы III.

Компания заявила, что является единственным спонсором ингибитора менина, проводящим исследования фазы III как с интенсивной, так и с неинтенсивной химиотерапией в качестве спонсируемых компанией испытаний. Это позиционируется как конкурентное преимущество перед другими разработчиками, включая программу блексимениба компании Johnson & Johnson.

В исследовании с интенсивной химиотерапией основным критерием эффективности является достижение полного ответа с отрицательным минимальным остаточным заболеванием (МОЗ) по окончании второго цикла. По данным компании, стандартная терапия достигает этого показателя примерно в 44% случаев, тогда как Kura ориентируется на 50–60% и выше. Компания сообщила, что данные фазы I-B, представленные в Стокгольме, продемонстрировали частоту МОЗ-отрицательного полного ответа по окончании второго цикла на уровне 56% для тройной комбинации, что соответствует целевым показателям.

По неинтенсивному исследованию Kura ожидает представления данных фазы I-B в четвёртом квартале 2024 года. Руководство отметило, что данные по выживаемости на этом этапе будут недостаточно зрелыми для окончательных выводов.

Поздние линии терапии и ОМЛ с ко-мутацией FLT3

Kura также рассказала об исследовании KOMET-008, в котором оценивается комбинация зифтомениба с гилтеритинибом у пациентов с ОМЛ с мутациями NPM1 и FLT3.

• По данным компании, эта популяция составляет около 30% всех случаев ОМЛ.
• Примерно у половины пациентов с мутацией NPM1 также присутствует ко-мутация FLT3.
• Исследование будет сосредоточено на безопасности, частоте ответа и его длительности.

Руководство подчеркнуло, что данная комбинация особенно важна, поскольку другие разработчики сталкивались с проблемами безопасности — в частности, удлинением интервала QT и кардиотоксичностью — при сочетании препаратов с гилтеритинибом. Kura заявила, что рассчитывает комбинировать зифтоменib в дозе 600 мг с гилтеритинибом без существенного увеличения токсичности.

Компания сообщила, что ожидает наибольшей активности у пациентов второй линии, тогда как в более поздних линиях эффективность, вероятно, снизится. В настоящее время компания сосредоточена на получении данных и сообщила, что решение о проведении регистрационного исследования будет принято позднее — после анализа данных и консультаций с клиницистами.

Дарлифарниб и солидные опухоли

Kura также представила второе ключевое направление роста — дарлифарниб, разрабатываемый для лечения рака почки и опухолей с мутацией KRAS.

В области рака почки компания проводит исследование фазы I-B по оптимизации дозы с кабозантинибом в качестве ведущей комбинации. Руководство сообщило, что программа может впоследствии расшириться за счёт комбинаций с ингибиторами HIF-2α, ингибиторами контрольных точек иммунитета и другими ингибиторами тирозинкиназ, включая акситиниб, ленватиниб и тивозаниб.

В области опухолей с мутацией KRAS, в особенности протоковой аденокарциномы поджелудочной железы, Kura планирует провести исследование фазы I-A/I-B с недавно одобренным диварасибом в первой половине 2025 года; набор пациентов ожидается приблизительно в середине 2025 года. По данным компании, диварасиб в настоящее время демонстрирует частоту ответа 30% и медиану общей выживаемости около 13 месяцев, а дарлифарниб способен улучшить эти показатели.

Руководство охарактеризовало дарлифарниб как препарат, способный повысить эффективность таргетных терапий без существенного увеличения токсичности. Генеральный директор Трой Уилсон пояснил, что идея состоит в том, чтобы пациенты могли продолжать базовую терапию, которую они предпочитают, в то время как дарлифарниб усиливает её действие.

По оценке Kura, совокупный потенциал программ в области рака почки и опухолей с мутацией KRAS может обеспечить пиковые продажи на уровне $5–6 млрд.

KO-2806 и диабет

Компания также представила KO-2806 — программу ранней стадии, описанную как специально разработанный ингибитор менина для лечения диабета 1-го и 2-го типа, а также метаболических заболеваний.

• Доклинические данные продемонстрировали активность на моделях диабета обоих типов.
• Программа также показала активность на органоидных тканях человека.
• Kura планирует представить более подробные данные на конгрессе EASD в Милане в конце сентября 2024 года.
• Ожидается, что презентация будет включать сравнение с ицовамениbом компании BioMarin и другими разрабатываемыми соединениями.

Прогнозы на будущее

Руководство сообщило, что краткосрочные перспективы компании зависят от нескольких ожидаемых публикаций данных, тогда как долгосрочный потенциал определяется тем, сможет ли зифтоменib занять более раннюю позицию в терапии ОМЛ и сможет ли дарлифарниб продемонстрировать эффективность при солидных опухолях.

• В четвёртом квартале 2024 года ожидаются дополнительные данные из неинтенсивного исследования фазы I-B по ОМЛ и из KOMET-008.
• Исследования фазы III KOMET-017 ориентированы на получение первичных результатов в 2028 году.
• Kura сообщила, что результаты 2028 года будут основаны на МОЗ-отрицательном полном ответе, что может стать основой для переговоров с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) об ускоренном одобрении.
• Полное одобрение, вероятно, потребует более поздних конечных точек по выживаемости — в том числе выживаемости без событий в интенсивном исследовании и общей выживаемости в неинтенсивном.

Уилсон заявил, что компания считает себя готовой к реализации многомиллиардных возможностей в случае успеха исследований первой линии. Он также отметил, что Kura является единственным спонсором ингибитора менина, проводящим исследования фазы III как с интенсивной, так и с неинтенсивной химиотерапией в качестве спонсируемых компанией испытаний, что он расценивает как важное конкурентное преимущество.

В части конкурентной среды руководство отметило, что блексименib демонстрирует высокую активность, однако может столкнуться с проблемами дифференцировочного синдрома. Дополнительные данные могут появиться в конце 2024 года, возможно, на конференции ASH.

Kura также сообщила, что программа по FLT3 остаётся стратегически важной, поскольку рынок фрагментирован: гилтеритиниб одобрен при рецидивирующем/рефрактерном заболевании, а квизартиниб и мидостаурин — в первой линии терапии.

Финансовое положение и тональность руководства

Kura подчеркнула, что располагает достаточным объёмом денежных средств для реализации своих планов.

• Денежные средства: $518 млн по состоянию на дату последнего квартального обновления.
• Ожидаемые milestone-платежи от партнёра: $180 млн от Kyowa Kirin, связанные с разработкой зифтомениба.

Уилсон заявил, что компания хорошо капитализирована и рассчитывает разработать два потенциальных блокбастера — один в области гематологических опухолей, другой в области солидных опухолей. Он также охарактеризовал соотношение риска и доходности как «асимметричное в пользу роста».

Кроме того, он сообщил, что лично приобрёл акции Kura на открытом рынке, добавив, что это может быть не последняя такая покупка. Эти слова подчеркнули уверенность руководства в перспективах компании — несмотря на то, что она по-прежнему сталкивается с типичными клиническими и регуляторными рисками, характерными для биотехнологических компаний с обширным портфелем разработок.

Основные моменты сессии вопросов и ответов

В ходе сессии вопросов и ответов руководство вернулось к нескольким ключевым темам: показателям запуска, продолжительности лечения пациентов, доступу к страховому покрытию и темпам набора пациентов.

• Число новых пациентов является ключевым показателем запуска на данном этапе, поскольку повторные рецепты будут нормализоваться медленнее — пациенты в среднем остаются на терапии около 6 месяцев.
• По словам компании, применение комбинированной терапии в значительной мере определяется клиническим решением врача при рецидивирующем/рефрактерном заболевании.
• Доза KOMZIFTI — 600 мг один раз в сутки — остаётся неизменной при монотерапии и в комбинированных схемах, поэтому выручка не должна зависеть от структуры применяемых режимов.
• Руководство отметило, что показатель «валовая — чистая выручка» на 2027 год по-прежнему остаётся неопределённым в связи с изменениями в структуре Part D и программе 340B.
• Оба когорта KOMET-017 набирают пациентов в соответствии с планом или с небольшим опережением — несмотря на то, что Kura начала позже некоторых конкурентов.

По программе FLT3 Kura сообщила, что пока не готова определить путь к регистрации и намерена сначала получить больше данных и обратную связь от клиницистов. По дарлифарнибу компания заявила, что цель состоит в накоплении достаточной доказательной базы перед переходом к ключевому исследованию при раке поджелудочной железы.

Для получения дополнительной информации обратитесь к полной стенограмме ниже.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.