В понедельник акции Larimar Therapeutics значительно снизились после обновления данных текущего исследования лечения атаксии Фридрейха. Обновление включало сообщения о серьезных нежелательных явлениях (СНЯ) у двух пациентов, которые решили выйти из исследования. Несмотря на то, что эти явления разрешились в течение 24 часов, акции кратковременно упали на целых 51% на торгах в Нью-Йорке, прежде чем немного восстановились до 25% потерь.
В заявлении перед открытием рынка компания утверждала, что ежедневные подкожные инъекции 25 мг номлабофуспа "в целом хорошо переносились в течение до 260 дней" в исследовании с открытым продлением (OLE). Larimar по-прежнему намерена подать заявку на лицензирование биологических препаратов (BLA) в регулирующие органы США во второй половине 2025 года, стремясь к потенциальному ускоренному одобрению для лечения этого редкого нейродегенеративного заболевания.
Согласно пресс-релизу от 16.12.2024, Larimar объявила о положительных первоначальных данных исследования OLE, показывающих, что номлабофусп увеличивал и поддерживал уровни фратаксина (FXN) в тканях. Компания также отметила ранние тенденции, указывающие на потенциальные клинические преимущества. Похоже, что лечение достигло устойчивого состояния к 30-му дню, и у шести участников началось повышение дозы до 50 мг. Кроме того, идет скрининг подростков для педиатрического фармакокинетического (ФК) исследования, начало дозирования ожидается в начале 2025 года.
Несмотря на неудачи, аналитики из Leerink Partners, Citi и Guggenheim поделились своими взглядами на потенциал акций. Они признали нежелательные явления, но подчеркнули обнадеживающие биомаркерные и функциональные данные, сильный баланс компании и продолжающуюся разработку программы номлабофуспа. Они также отметили, что реакция акций на новости о безопасности кажется чрезмерной, и посоветовали покупать на спаде, подтвердив уверенность в благоприятном профиле риска/пользы препарата.
Larimar завершила третий квартал 2024 года с 203,7 млн долларов в виде денежных средств и инвестиций, продлив свой финансовый запас до второго квартала 2026 года. Компания готовится к ключевым предстоящим событиям, включая начало глобального подтверждающего/регистрационного исследования в середине 2025 года, получение первоначальных данных по дозе 50 мг в исследовании OLE и целевую подачу BLA для потенциального ускоренного одобрения во второй половине 2025 года.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.