Акции Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) продемонстрировали заметный рост на 21% в ходе предрыночных торгов сегодня после объявления успешных результатов испытания CANYON фазы 2. Испытание, в котором тестировался препарат компании севасемтен на людях с мышечной дистрофией Беккера, достигло своей первичной конечной точки, что привело к значительному росту стоимости акций компании.
Первичной конечной точкой испытания было изменение исходного уровня креатинкиназы - биомаркера, связанного с повреждением скелетных мышц. Результаты показали, что у пациентов, получавших севасемтен, наблюдалась стабилизация показателей по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA), измеряющей двигательную функцию, с тенденцией к улучшению через 12 месяцев по сравнению с группой плацебо.
Сообщается, что севасемтен хорошо переносился, при этом не было выявлено новых проблем с безопасностью ни у взрослых, ни у подростков-участников. Компания выразила намерение обсудить стратегии подачи заявки на получение разрешения на маркетинг с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для севасемтена в лечении мышечной дистрофии Беккера.
Аналитик Truist Шрикрипа Деваракондa, Ph.D., подтвердила рейтинг "Покупать" для Edgewise Therapeutics, отметив положительные данные фазы 2 как значительное достижение в области, где нет одобренных препаратов и существует высокая неудовлетворенная потребность. Деваракондa подчеркнула статистическую значимость первичной конечной точки исследования и отметила численное улучшение показателя NSAA, хотя оно и не было статистически значимым. Аналитик также обратила внимание на существенное снижение уровня креатинкиназы и TNNI2, биомаркера повреждения быстрых скелетных мышц, в течение 6-12 месяцев.
Испытание CANYON является крупнейшим на сегодняшний день интервенционным исследованием мышечной дистрофии Беккера и первым, достигшим своей первичной конечной точки. Дополнительные функциональные показатели в испытании указывали на тенденции к улучшению по сравнению с плацебо. Примечательно, что группа лечения имела более прогрессирующее заболевание, чем группа плацебо.
Крейг М. Макдональд, M.D., главный исследователь в испытании CANYON, подчеркнул быстрое прогрессирование мышечной дистрофии Беккера и важность результатов исследования, которые указывают на потенциал функциональной стабилизации при применении севасемтена. Джоанн Донован, Ph.D., M.D., главный медицинский директор Edgewise, поддержала это мнение, отметив многообещающие сигналы сохранения функций у пациентов.
Компания планирует завершить набор участников для когорты GRAND CANYON к первому кварталу 2025 года и намерена представить полные результаты исследования CANYON для публикации на будущем медицинском конгрессе.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.