Акции компании Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) упали на 11,5% в пятницу после объявления результатов клинического испытания вутрисирана HELIOS-B фазы 3. Испытание, целью которого была оценка эффективности вутрисирана в лечении транстиретин-опосредованного амилоидоза с поражением сердца (ATTR-CM), успешно достигло всех своих первичных и вторичных целей.
Препарат, являющийся экспериментальной терапией РНК-интерференции (RNAi), снизил вероятность смерти и сердечно-сосудистых заболеваний на 28 % по сравнению с неактивной терапией (плацебо) у участников исследования.
Несмотря на эти положительные результаты, реакция фондового рынка была негативной.
По другому сценарию, стоимость акций компании BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) выросла на 12 %. Это может быть связано с тем, что инвесторы интерпретировали результаты как улучшение конкурентной среды для препаратов, направленных на лечение ATTR-CM - области, в которой BridgeBio также является влиятельной компанией.
Alnylam подчеркнула, что вутрисиран может установить новые стандарты лечения, особенно для людей, находящихся на начальных стадиях ATTR-CM. Начало лечения на ранних этапах прогрессирования заболевания может более эффективно поддерживать физические способности и общее самочувствие пациентов.
Главный медицинский директор Alnylam Пушкал Гарг отметил способность препарата увеличить продолжительность жизни и снизить частоту госпитализаций по поводу проблем с сердцем. Однако осторожная позиция фондового рынка свидетельствует о неуверенности в будущей роли препарата на рынке с высокой конкуренцией.
"Данное клиническое испытание демонстрирует, что быстрое снижение вредного транстиретина с помощью вутрисирана приводит к улучшению показателей выживаемости, уменьшению количества обращений в больницу по поводу проблем с сердцем и замедлению прогрессирования заболевания по сравнению с неактивным лечением. Эти преимущества были одинаковыми в разных группах участников и не зависели от того, получали ли они также другие стабилизирующие препараты", - заявил Пушкал Гарг, главный медицинский директор компании Alnylam.
"Хотя эти результаты еще не были оценены регулирующими органами здравоохранения, обнародованные нами сегодня данные показывают, что вутрисиран может стать ведущим средством лечения ATTR-CM - ухудшающегося и угрожающего жизни состояния, для которого существует мало доступных методов терапии".
Эта статья была подготовлена и переведена с помощью искусственного интеллекта и проверена редактором. Дополнительные сведения см. в наших Положениях и условиях.