КЕМБРИДЖ, Массачусетс - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), биофармацевтическая компания с рыночной капитализацией 245,1 млн долларов, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло клиническую приостановку испытаний фазы 1 препарата AMX0114, потенциального средства лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Это решение позволяет биофармацевтической компании приступить к скринингу, набору и дозированию пациентов в исследовательских центрах по всей территории США. Согласно анализу Pro Research, акции компании выглядят недооцененными на основе показателей справедливой стоимости.
Клиническое испытание, известное как LUMINA, должно начаться в Канаде в начале этого года и будет представлять собой многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование. Его цель - оценить безопасность и биологическую активность AMX0114, который воздействует на кальпаин-2, белок, связанный с нейродегенеративными процессами. В исследовании примут участие около 48 человек с БАС, с рандомизацией 3:1 для получения либо исследуемого препарата, либо плацебо.
Главный медицинский директор Amylyx, доктор Камиль Л. Бедросян, выразила оптимизм относительно потенциала AMX0114 в лечении БАС, ссылаясь на его доклинические исследования эффективности и центральную роль кальпаина-2 в аксональной дегенерации. В ходе испытания также будут отслеживаться изменения уровней нейрофиламента легкой цепи (NfL), биомаркера БАС.
AMX0114 - это антисмысловой олигонуклеотид (ASO), который, согласно доклиническим моделям, снижает уровни мРНК CAPN2 и белка кальпаин-2, что приводит к улучшению выживаемости нейронов и снижению уровней NfL. Компания планирует поделиться ранними данными когорты из испытания LUMINA в течение года.
БАС, также известный как болезнь Лу Герига, - это смертельное нейродегенеративное расстройство, характеризующееся гибелью двигательных нейронов в головном и спинном мозге, что приводит к мышечной дисфункции и, в конечном итоге, к дыхательной недостаточности. Большинство случаев БАС являются спорадическими, без явной генетической связи.
Amylyx сосредоточена на разработке новых методов лечения заболеваний с существенными неудовлетворенными медицинскими потребностями. У компании есть текущие доклинические или клинические программы по различным нейродегенеративным и эндокринным заболеваниям. С высоким текущим коэффициентом 4,55 и ХОРОШЕЙ оценкой финансового здоровья от Pro Research, подход Amylyx основан на научных данных и стремлении удовлетворить потребности пациентов. За последние двенадцать месяцев компания получила доход в размере 196,49 млн долларов. Для более глубокого понимания финансового состояния и перспектив роста Amylyx инвесторы могут получить доступ к комплексным отчетам Pro Research, доступным исключительно на InvestingPro, охватывающим более 1 400 американских акций, включая AMLX.
Информация в этой статье основана на пресс-релизе Amylyx Pharmaceuticals.
В других недавних новостях, Amylyx Pharmaceuticals сообщила о ключевых разработках в своем портфеле препаратов в третьем квартале 2024 года. Компания объявила о чистом убытке в размере 72,7 млн долларов, в основном из-за расходов на исследования и разработки, при этом сохраняя сильное финансовое положение с 234,4 млн долларов в наличных средствах и инвестициях. Amylyx также раскрыла партнерство с Gubra A/S для разработки нового длительно действующего антагониста рецептора GLP-1 для лечения диабета.
Компания получила несколько рейтингов от финансовых фирм. H.C. Wainwright сохранил рейтинг "Покупать" для компании, в то время как Goldman Sachs подтвердил рейтинг "Нейтрально". Аналитик Baird Джоэл Битти повысил рейтинг Amylyx с "Нейтрально" до "Превосходит рынок", что указывает на оптимизм относительно будущего компании.
Amylyx добилась значительных успехов в разработке лекарств. Многообещающий препарат компании авекситид готов к критическому испытанию фазы 3. Ожидается, что этот препарат, приобретенный у Eiger BioPharmaceuticals, будет лечить постбариатрическую гипогликемию, состояние, для которого в настоящее время нет одобренных лекарств. Потенциальные рыночные возможности для авекситида стали темой обсуждения среди аналитиков.
Это последние события в деятельности Amylyx Pharmaceuticals. Компания продолжает фокусироваться на лечении нейродегенеративных заболеваний и эндокринных состояний, с прогнозируемым запасом денежных средств до 2026 года, поддерживающим разработку ее портфеля препаратов.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.