Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило одобрение препарата Trikafta для лечения муковисцидоза. Trikafta, комбинация элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора, разработана для улучшения функции дефектного белка, вызванного мутациями гена трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR). Одобрение FDA теперь включает пациентов с как минимум одной мутацией F508del или мутацией, чувствительной к Trikafta, на основе клинических или лабораторных данных. В инструкцию препарата теперь включены 94 дополнительные мутации CFTR, не связанные с F508del.
Это одобрение является важной вехой для Vertex Pharmaceuticals в их продолжающихся усилиях по разработке методов лечения генетических заболеваний. Портфель компании включает терапию муковисцидоза, серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии, среди прочих. Несмотря на то, что акции компании упали на 14,47% за последнюю неделю, целевые цены аналитиков предполагают потенциал роста, с диапазоном от 325 до 602 долларов. Подробный анализ и 13 дополнительных ключевых выводов о Vertex Pharmaceuticals можно найти в детальных исследовательских отчетах InvestingPro, доступных для более чем 1 400 американских акций.
Муковисцидоз - это редкое прогрессирующее заболевание, которое затрагивает более 92 000 человек во всем мире, приводя к тяжелым легочным инфекциям и сокращению продолжительности жизни. У большинства пациентов есть как минимум одна мутация F508del. Механизм действия Trikafta направлен на коррекцию дефектного белка CFTR, улучшая поток соли и воды в клетках и облегчая симптомы.
FDA также обновило информацию о безопасности Trikafta, добавив предупреждение в черной рамке о риске повреждения печени и печеночной недостаточности. Предупреждение последовало за сообщениями о повреждении печени, в некоторых случаях требовавшем трансплантации или приводившем к смерти. Пациентам рекомендуется проходить тесты на функцию печени до и во время лечения Trikafta.
Это одобрение является важной вехой для Vertex Pharmaceuticals в их продолжающихся усилиях по разработке методов лечения генетических заболеваний. Портфель компании включает терапию муковисцидоза, серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии, среди прочих.
Информация в этой статье основана на пресс-релизе Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
В других недавних новостях, Vertex Pharmaceuticals стала объектом многочисленных оценок аналитиков после результатов испытаний фазы 2 сузетригина, неопиоидного обезболивающего препарата. Несмотря на значительное снижение боли, препарат не превзошел плацебо, что привело к различным реакциям аналитиков. Oppenheimer понизил рейтинг акций Vertex с "Превосходит рынок" до "Соответствует рынку", в то время как Bernstein SocGen Group снизил целевую цену с 506,00 до 441,00 долларов, но сохранил рейтинг "Соответствует рынку". Между тем, Goldman Sachs и BofA Securities сохранили рейтинги "Покупать" с целевыми ценами 602,00 и 522,00 долларов соответственно. Evercore ISI сохранил рейтинг "Превосходит рынок" и целевую цену 515,00 долларов. BMO Capital Markets снизил целевую цену до 520 долларов, но остался позитивным, прогнозируя, что выручка от сузетригина достигнет 145 миллионов долларов в 2025 году, превысив консенсус-прогноз в 97 миллионов долларов. Эти недавние события происходят на фоне продолжающегося демонстрирования Vertex устойчивого финансового здоровья, с 10% ростом выручки за последние двенадцать месяцев.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.