БОСТОН - Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило расширенное показание для препарата от ожирения IMCIVREE (сетмеланотид) компании Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), теперь включая детей от 2 лет. Стоимость компании, в настоящее время оцениваемой в 3,5 млрд долларов, выросла более чем на 36% за последние шесть месяцев, отражая растущую уверенность инвесторов. Согласно данным InvestingPro, компания сохраняет впечатляющую валовую прибыль на уровне 88,6%, хотя аналитики указывают, что в этом году компания может столкнуться с проблемами рентабельности. Это решение, объявленное сегодня, знаменует собой значительное расширение применения препарата, который ранее был одобрен для пациентов в возрасте от 6 лет и старше, страдающих синдромным или моногенным ожирением из-за определенных генетических состояний.
IMCIVREE воздействует на путь рецептора меланокортина-4 (MC4R), нарушение которого приводит к неутолимому голоду и ожирению с ранним началом у пациентов с синдромом Барде-Бидля (BBS) или дефицитом проопиомеланокортина (POMC), пропротеинконвертазы субтилизин/кексин типа 1 (PCSK1) или рецептора лептина (LEPR). Это одобрение основано на способности препарата снижать избыточный вес тела и поддерживать снижение веса в долгосрочной перспективе.
Клинические испытания, включая исследование VENTURE фазы 3, показали, что сетмеланотид может значительно снижать показатели веса и голода. Однако наблюдались такие побочные эффекты, как гиперпигментация кожи, реакции в месте инъекции, диарея, тошнота и головная боль. Выручка компании выросла на 81,5% за последние двенадцать месяцев, демонстрируя сильное проникновение на рынок. Для более глубокого анализа финансового состояния и перспектив роста Rhythm Pharmaceuticals, включая 12 дополнительных ProTips, посетите InvestingPro.
Одобрение является долгожданным событием для семей и медицинских специалистов, сталкивающихся с проблемами BBS и подобных состояний. Детский эндокринолог и специалист по ожирению доктор Илен Фенной подчеркнула критическую необходимость раннего вмешательства для предотвращения серьезных долгосрочных осложнений для здоровья, связанных с ожирением в детском возрасте.
IMCIVREE первоначально получил одобрение FDA в ноябре 2020 года для лечения дефицита POMC, PCSK1 или LEPR у пациентов в возрасте 6 лет и старше, а для BBS - в июне 2022 года. Препарат также был одобрен в Европейском Союзе и Великобритании для пациентов от 2 лет.
Rhythm Pharmaceuticals стремится обеспечить доступ к IMCIVREE для пациентов с этими редкими генетическими заболеваниями и продвигает свою программу клинической разработки для других редких состояний. С текущим коэффициентом ликвидности 3,49 компания поддерживает высокую ликвидность для поддержки своих инициатив по разработке. Откройте для себя комплексный анализ и экспертные мнения о RYTM и более чем 1400 других акциях через подробные отчеты Pro Research, доступные исключительно на InvestingPro.
Это расширенное показание препарата предлагает новый вариант лечения для маленьких детей, сталкивающихся с серьезными и постоянными проблемами редких заболеваний пути MC4R. Информация для этой статьи основана на пресс-релизе Rhythm Pharmaceuticals.
В других недавних новостях Rhythm Pharmaceuticals добилась значительных успехов в фармацевтической индустрии. Компания получила рейтинг "Превосходит рынок" от Oppenheimer, рейтинг "Покупать" от Goldman Sachs и была выбрана Stifel в качестве ведущей биотехнологической компании на 2025 год. Эти рейтинги обусловлены прогрессом компании в коммерциализации Imcivree для различных генетически обусловленных заболеваний и многообещающими перспективами выручки, особенно для гипоталамического ожирения.
Rhythm Pharmaceuticals также сообщила об успешных результатах третьего квартала 2024 года, с увеличением глобальной чистой выручки на 48%, обусловленным продажами препарата IMCIVREE для синдрома Барде-Бидля. Компания снизила прогноз операционных расходов на 2024 год до 245-255 млн долларов и сообщила о наличии денежных резервов в размере 298,4 млн долларов. Rhythm Pharmaceuticals также продвигается в своих клинических программах, ожидая основные данные из исследования фазы III по приобретенному гипоталамическому ожирению в первой половине 2025 года.
Кроме того, компания представила новые данные на встрече Европейского общества детской эндокринологии, подчеркивающие положительные результаты для педиатрических пациентов, использующих сетмеланотид, лечение компании от определенных состояний ожирения. Эти недавние разработки указывают на постоянное стремление Rhythm Pharmaceuticals к решению проблемы ожирения с помощью своих инновационных терапий.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.