Эта новость основана на пресс-релизе PTC Therapeutics и не содержит каких-либо одобрений или субъективных утверждений. Решение FDA по заявке на новый препарат ватихинон ожидается, и в случае одобрения ватихинон станет первой разрешенной терапией специально для ФА. Подписчики InvestingPro имеют доступ к более чем 10 дополнительным ProTips и обширным финансовым показателям PTCT, помогающим инвесторам принимать более обоснованные решения о потенциале этой развивающейся биотехнологической компании.
Заявка подкреплена данными плацебо-контролируемого исследования под названием MOVE-FA, а также результатами двух долгосрочных исследований, включавших как педиатрических, так и взрослых пациентов с ФА. Исследования предоставили доказательства, предполагающие, что ватихинон может замедлить прогрессирование заболевания и хорошо переносился в разных возрастных группах.
Ватихинон разработан как селективный ингибитор фермента 15-липоксигеназы, который играет роль в энергетических путях и путях окислительного стресса, затронутых ФА. Лечение направлено на уменьшение митохондриальной дисфункции и окислительного стресса, потенциально снижая клеточное воспаление и способствуя выживанию нейронов.
Атаксия Фридрейха - это редкое нервно-мышечное расстройство, сокращающее продолжительность жизни, характеризующееся прогрессирующей потерей координации и мышечной силы, среди прочих симптомов. Это наиболее распространенная наследственная атаксия, которая обычно диагностируется в детстве или подростковом возрасте. Примерно 25 000 человек во всем мире живут с ФА.
PTC Therapeutics - это биофармацевтическая компания, которая фокусируется на открытии, разработке и коммерциализации лекарств для редких заболеваний. Портфель компании включает уже одобренную генную терапию для дефицита AADC и другие продукты, находящиеся на рассмотрении для таких состояний, как фенилкетонурия и мышечная дистрофия Дюшенна. С годовым доходом в 900,66 млн долларов и заметной доходностью акций с начала года в 65%, компания продемонстрировала значительный рыночный импульс. Анализ InvestingPro показывает, что акции в настоящее время торгуются выше их справедливой стоимости, при этом аналитики устанавливают целевые цены в диапазоне от 32 до 80 долларов за акцию. Для комплексного анализа и дополнительных сведений инвесторы могут получить доступ к подробному отчету Pro Research, доступному исключительно подписчикам InvestingPro.
Эта новость основана на пресс-релизе PTC Therapeutics и не содержит каких-либо одобрений или субъективных утверждений. Решение FDA по заявке на новый препарат ватихинон ожидается, и в случае одобрения ватихинон станет первой разрешенной терапией специально для ФА.
В других недавних новостях PTC Therapeutics произошли значительные изменения в ее деятельности. Биофармацевтическая компания получила повышение рейтинга от Morgan Stanley с Equalweight до Overweight с новой целевой ценой в 67,00 долларов. Это повышение следует за серией положительных событий, включая одобрение ее препарата Kebilidi, успешную продажу ваучера приоритетного рассмотрения за 150 млн долларов и выгодное глобальное лицензионное и партнерское соглашение с Novartis.
Сделка с Novartis фокусируется на препарате PTC518 для лечения болезни Хантингтона от PTC Therapeutics и включает существенную предоплату в размере 1 млрд долларов наличными. Ожидается, что это сотрудничество улучшит разработку и потенциальную коммерциализацию PTC518. Кроме того, компания сообщила о сильных результатах за третий квартал с общим доходом в 197 млн долларов, в основном за счет своего направления по лечению мышечной дистрофии Дюшенна.
Несмотря на эти положительные события, аналитики из Goldman Sachs и Baird отметили сохраняющиеся риски для компании, включая устойчивость продаж Translarna в ЕС и предстоящие регуляторные решения в США по Translarna и ватихинону. Несмотря на эти проблемы, недавние события в PTC Therapeutics, особенно сделка с Novartis, привели к положительным корректировкам со стороны финансовых фирм.
Baird повысил целевую цену акций PTC Therapeutics до 70,00 долларов, сохранив рейтинг Outperform. Эта обновленная целевая цена отражает уверенность Baird в рыночных показателях компании и потенциальных будущих доходах от сотрудничества с Novartis и ее надежного портфеля методов лечения.
Это недавние события в деятельности PTC Therapeutics.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.