САУТ-САН-ФРАНЦИСКО - Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), биотехнологическая компания, специализирующаяся на лечении сердечных заболеваний, с рыночной капитализацией 228 миллионов долларов, сегодня поделилась многообещающими первоначальными результатами клинического исследования MyPEAK-1 для генной терапии TN-201. Согласно данным InvestingPro, акции компании показали сильный импульс с доходностью 38% за последний год, несмотря на недавнюю волатильность. Эта терапия оценивается для лечения гипертрофической кардиомиопатии (ГКМ), связанной с MYBPC3 - состояния, характеризующегося недостаточным уровнем белка MyBP-C, что может привести к утолщению сердечной мышцы и связанным с этим проблемам со здоровьем.
Первая когорта пациентов получила дозу TN-201 в 3E13 вг/кг и показала общую переносимость и признаки успешной доставки гена в клетки сердечной мышцы. Хотя компания в настоящее время убыточна, анализ InvestingPro показывает, что она сохраняет сильную финансовую позицию с большим объемом денежных средств, чем долга на балансе, и здоровым текущим коэффициентом 5,27, что указывает на устойчивую краткосрочную ликвидность. В течение года наблюдалось увеличение экспрессии РНК и уровня белка. Большинство клинических показателей, включая циркулирующие биомаркеры напряжения и повреждения сердечной мышцы, либо стабилизировались, либо улучшились по сравнению с исходным уровнем.
Первые три пациента в исследовании, все симптоматические взрослые с тяжелой необструктивной ГКМ, получили TN-201 путем однократной внутривенной инфузии. Терапия хорошо переносилась, без кардиотоксичности или других серьезных побочных эффектов, напрямую связанных с TN-201. Наблюдаемые повышения уровня печеночных ферментов, известный побочный эффект генных терапий на основе AAV, контролировались кортикостероидами.
TN-201 продемонстрировал надежную трансдукцию в кардиомиоциты, с измеримой экспрессией трансгенной РНК и 3% увеличением уровня белка MyBP-C с 8 по 52 неделю у одного пациента. Это предполагает, что терапия эффективно транскрибируется и экспрессируется после доставки.
Клинические показатели ГКМ показали в основном стабильные или улучшенные результаты. У пациентов 1 и 2 наблюдалось улучшение классификации по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA), что указывает на уменьшение симптомов сердечной недостаточности.
Tenaya планирует продолжить наблюдение за этими пациентами и ожидает дополнительных данных от Когорты 1 и Когорты 2 с более высокой дозой в 2025 году. Компания считает, что эти ранние результаты поддерживают дальнейшее исследование потенциала TN-201 для устранения генетической причины ГКМ, связанной с MYBPC3. С общей оценкой финансового здоровья 'УДОВЛЕТВОРИТЕЛЬНО' от InvestingPro, и двумя аналитиками, недавно пересмотревшими прогнозы прибыли в сторону повышения, инвесторы, ищущие более глубокого понимания, могут получить доступ к комплексному отчету Pro Research, доступному исключительно подписчикам InvestingPro, охватывающему эту и 1 400+ других американских акций.
Эта информация основана на пресс-релизе Tenaya Therapeutics, Inc.
В других недавних новостях, Tenaya Therapeutics добилась значительных успехов в своем клиническом исследовании MyPEAK-1 фазы 1b/2 для TN-201, генной терапии гипертрофической кардиомиопатии, связанной с MYBPC3. Комитет по мониторингу безопасности данных одобрил продолжение дозирования во второй когорте исследования после благоприятного профиля безопасности, наблюдаемого в Когорте 1. Фирма H.C. Wainwright сохранила рейтинг "Покупать" и целевую цену 18,00 долларов, в то время как Piper Sandler подтвердила рейтинг "Выше рынка" с неизменной целевой ценой 40,00 долларов.
Компания также начала исследование фазы 1b своей генной терапии TN-401, направленной на лечение аритмогенной правожелудочковой кардиомиопатии. Tenaya ожидает поделиться первоначальными клиническими данными исследования RIDGE-1 в 2025 году. Кроме того, Tenaya представила новый План стимулирования акционерного капитала на 2024 год, позволяющий выпустить 1 200 000 акций обыкновенных акций.
Между тем, Tenaya объявила о предстоящем уходе Леоне Паттерсон, своего главного финансового и бизнес-директора, и начала поиск нового CFO. Аналитические фирмы, такие как Canaccord Genuity, Leerink Partners и William Blair, сохранили позитивный взгляд на Tenaya, подчеркивая продолжающиеся усилия компании по продвижению своей программы генной терапии.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.