ЧИКАГО и ФОРТ-УЭРТ, Техас - Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке методов лечения рака, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус редкого педиатрического заболевания своему препарату элраглусиб для лечения саркомы Юинга.
Саркома Юинга - это высокометастатическая форма рака костей, поражающая в основном детей и подростков, причем у 25% пациентов метастазы обнаруживаются уже при постановке диагноза. Это решение FDA является важной вехой для элраглусиба, который в настоящее время проходит оценку безопасности и эффективности в клиническом испытании фазы 1/2 у педиатрических пациентов с рецидивирующими или рефрактерными злокачественными новообразованиями, включая саркому Юинга.
Дэниел Шмитт, президент и генеральный директор Actuate, выразил оптимизм в отношении ранних клинических данных испытания, которые показали многообещающую противоопухолевую активность. У двух из первых шести пролеченных пациентов был достигнут длительный полный ответ. В испытании, обозначенном как Actuate-1902 (NCT 04239092), на данный момент участвуют восемь пациентов.
Статус редкого педиатрического заболевания присваивается препаратам, предназначенным для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний, поражающих менее 200 000 человек в США, преимущественно в возрасте до 18 лет. В случае одобрения заявки на новый препарат для элраглусиба, Actuate может получить ваучер на приоритетное рассмотрение (PRV), который компания может использовать сама или продать другой организации.
Элраглусиб является новым ингибитором киназы-3 бета гликогенсинтазы (GSK-3β) - молекулы, участвующей в стимулировании роста опухоли и устойчивости к обычным противораковым препаратам. Он также направлен на усиление противоопухолевого иммунитета путем ингибирования ядерного фактора каппа-B (NF-kB) и регулирования иммунных контрольных точек и функции клеток.
Данный пресс-релиз содержит прогнозные заявления относительно клинических испытаний и планов разработки Actuate. Компания предупреждает, что процесс разработки является длительным, а результаты неопределенными, без гарантии успешных результатов или своевременного получения разрешения регулирующих органов.
Продолжающиеся усилия Actuate по разработке элраглусиба подчеркивают острую необходимость в новых методах лечения саркомы Юинга, направленных на предоставление терапевтических вариантов там, где существующие методы лечения недостаточно эффективны.
В других недавних новостях Actuate Therapeutics добилась значительных успехов в своих клинических испытаниях и внутренних операциях. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило статус орфанного препарата исследуемому лекарству компании, элраглусибу, для лечения саркомы мягких тканей. Это является важной вехой для элраглусиба, нового ингибитора киназы-3 бета гликогенсинтазы, который играет ключевую роль в росте опухолей и их устойчивости к лекарствам.
Actuate также сообщила о многообещающих результатах клинического испытания фазы 1/2 элраглусиба у пациентов с рецидивирующей/рефрактерной саркомой Юинга, с двумя продолжающимися полными ответами и показателем контроля заболевания около 62%. Компания планирует включить в это испытание до 12 пациентов с саркомой Юинга, продвигая путь разработки элраглусиба к коммерческой регистрации.
Что касается корпоративных изменений, Actuate объявила о значительной смене независимой зарегистрированной публичной бухгалтерской фирмы. KMJ Corbin & Company LLP подала в отставку и будет немедленно заменена на Crowe LLP. Решение было принято Аудиторским комитетом Actuate на финансовый год, заканчивающийся 31 декабря 2024 года. Компания подтвердила, что не было никаких разногласий с KMJ по вопросам принципов или практики бухгалтерского учета, раскрытия финансовой отчетности или объема и процедуры аудита. Эти события дают представление о недавнем прогрессе Actuate как в клинических испытаниях, так и в финансовых операциях.
Аналитика InvestingPro
Недавнее решение FDA о присвоении статуса элраглусибу от Actuate Therapeutics является важной вехой в стремлении компании решить проблему редких педиатрических форм рака. Хотя это развитие событий многообещающее, важно учитывать финансовое положение компании по мере продвижения клинических испытаний.
Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Actuate Therapeutics составляет 175,2 млн долларов США, что отражает ее текущую оценку в биотехнологическом секторе. Акции компании недавно продемонстрировали сильный импульс, с доходностью 22,04% за последний месяц. Этот рост может быть связан с положительным настроем инвесторов после присвоения FDA статуса редкого педиатрического заболевания элраглусибу.
Однако важно отметить, что Actuate в настоящее время не является прибыльной, о чем свидетельствует отрицательный коэффициент P/E -6,34 за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года. Это не является необычным для биотехнологических компаний на стадии разработки, поскольку они часто несут значительные расходы на исследования и разработки до получения доходов от продажи лекарств.
Советы InvestingPro подчеркивают, что Actuate работает с умеренным уровнем долга, что может обеспечить некоторую финансовую гибкость по мере продвижения клинических программ. Способность компании управлять своими финансовыми ресурсами будет иметь решающее значение по мере прохождения дорогостоящих этапов разработки лекарств и потенциальной коммерциализации.
Для инвесторов, заинтересованных в более глубоком анализе, InvestingPro предлагает 5 дополнительных советов, которые могут предоставить ценную информацию о финансовом здоровье и рыночной позиции Actuate Therapeutics. Эти советы могут помочь в оценке потенциала компании, поскольку она работает над выводом на рынок инновационных методов лечения, таких как элраглусиб.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.