ЭНСИНИТАС, Калифорния - Компания Kiora Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KPRX), биотехнологическая компания на стадии клинических исследований, получила разрешение регулирующих органов на начало клинического исследования фазы 2 препарата KIO-301, направленного на восстановление зрения у пациентов с пигментным ретинитом. В исследование ABACUS-2 планируется включить 36 пациентов в рандомизированное контролируемое исследование в нескольких центрах, начало приема препарата ожидается в следующем году.
В исследовании примут участие пациенты с крайне низким зрением или отсутствием светоощущения, независимо от генной мутации, вызвавшей пигментный ретинит. Это будет двойное слепое исследование, в котором пациенты будут получать многократные дозы KIO-301. Основное внимание будет уделено валидации конечных точек функционального зрения, которые могут быть использованы в будущих регистрационных исследованиях для получения разрешения на продажу в США и Европе.
Эрик Дэниелс, доктор медицинских наук, главный директор по развитию Kiora, подчеркнул отсутствие одобренных методов лечения пигментного ретинита и выразил мнение, что исследование ABACUS-2 является значительным шагом в решении этой неудовлетворенной медицинской потребности. Компания работала с европейскими и американскими регуляторными органами для согласования ожиданий в отношении утверждаемых конечных точек, подчеркивая важность измерения влияния терапии на повседневное функциональное зрение.
Исследование будет проводиться в пяти центрах в Австралии, пациенты будут рандомизированы для получения высокой или низкой дозы KIO-301, вводимой интравитреально в оба глаза. После трех последовательных доз с интервалом в шесть недель последует трехмесячный период наблюдения. Безопасность, переносимость и ключевые показатели эффективности, такие как функциональное зрение и острота зрения, будут оцениваться с помощью различных методов, включая тест на элементарное зрение Беркли и периметрию.
KIO-301 - это небольшая молекула фотопереключателя, которая потенциально может восстановить зрение при более чем 150 генных мутациях, связанных с пигментным ретинитом и другими наследственными заболеваниями сетчатки. Соединение предназначено для придания светочувствительных способностей ганглиозным клеткам сетчатки, которые находятся ниже дегенерированных палочек и колбочек в сетчатке.
Компания также разрабатывает препарат KIO-104 для лечения воспаления сетчатки и активно взаимодействует с исследовательскими центрами и клиническими исследователями. Это объявление основано на пресс-релизе и отражает продолжающиеся усилия компании по разработке методов лечения заболеваний сетчатки.
В других недавних новостях Kiora Pharmaceuticals добилась значительных успехов в разработке своего исследуемого препарата KIO-301. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило KIO-301 статус орфанного лекарственного препарата для лечения подгруппы наследственных заболеваний сетчатки (IRD). Этот статус дает Kiora регуляторные и рыночные преимущества в Европейском Союзе.
Кроме того, Kiora заключила соглашение о совместной разработке и коммерциализации KIO-301 с Théa Open Innovation, за исключением Азии. Это партнерство будет способствовать дальнейшей разработке этого потенциально революционного метода лечения. Примечательно, что предстоящее исследование фазы 2, получившее название ABACUS-2, будет многоцентровым, двойным слепым, рандомизированным, контролируемым исследованием.
Кроме того, компания сообщила о положительных результатах клинического исследования ABACUS-1. Было показано, что KIO-301 увеличивает активность мозга у пациентов с пигментным ретинитом, наследственным заболеванием, которым страдает примерно 1 из 4 000 человек во всем мире. Эти разработки являются частью постоянных усилий Kiora по удовлетворению неудовлетворенных медицинских потребностей в лечении заболеваний сетчатки.
Аналитика InvestingPro
По мере того как Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) продвигает свои клинические испытания KIO-301, инвесторам может быть полезен дополнительный контекст из недавних финансовых данных и аналитических выводов. Согласно InvestingPro, рыночная капитализация Kiora составляет скромные 12 млн долларов, что отражает ее статус биотехнологической компании на стадии клинических исследований.
Несмотря на небольшой размер, Kiora демонстрирует некоторые финансовые преимущества. Совет InvestingPro указывает, что компания имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе, что может иметь решающее значение для финансирования текущих клинических испытаний, таких как ABACUS-2. Кроме того, ликвидные активы компании превышают краткосрочные обязательства, что свидетельствует о стабильном краткосрочном финансовом положении по мере продвижения исследований и разработок.
Интересно, что акции Kiora показали значительную доходность за последнюю неделю - рост цены на 15,76%, и сильную доходность в 17,78% за последний месяц. Эта недавняя положительная динамика может отражать оптимизм инвесторов в отношении прогресса компании с KIO-301 и одобрения регулирующими органами начала исследования фазы 2.
Стоит отметить, что аналитики прогнозируют, что компания станет прибыльной в этом году, что согласуется с советом InvestingPro, предполагающим рост чистой прибыли. Это может быть положительным знаком для Kiora, поскольку она продолжает разрабатывать свой портфель методов лечения заболеваний сетчатки.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 12 дополнительных советов по Kiora Pharmaceuticals, обеспечивая более глубокое понимание финансового состояния компании и ее положения на рынке.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.