УОРРЕН, Нью-Джерси - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) сегодня столкнулась с неудачей, поскольку Комитет по лекарственным препаратам для использования человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам подтвердил свое отрицательное заключение о продлении условного разрешения на маркетинг препарата Translarna™ (аталурен), предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией (nmDMD). Это решение последовало после повторного рассмотрения и теперь будет передано в Европейскую комиссию (EC) для окончательного вердикта, который ожидается примерно через 67 дней.
Мэтью Б. Кляйн, доктор медицины, генеральный директор PTC Therapeutics, выразил разочарование решением CHMP, которое, по его словам, было основано на выборочном рассмотрении доказательств из Исследования 041. По словам доктора Кляйна, более всесторонний обзор данных из трех плацебо-контролируемых исследований и реестра STRIDE подтверждает эффективность и безопасность Translarna. Он подчеркнул, что препарат останется доступным в Европе на время рассмотрения EC и заверил, что будут предоставлены все возможные доказательства для поддержки продолжения разрешения.
Translarna - это терапия восстановления белка, направленная на лечение генетических расстройств, вызванных нонсенс-мутациями, которые преждевременно останавливают синтез важных белков. В настоящее время он лицензирован в нескольких странах для лечения nmDMD у амбулаторных пациентов в возрасте двух лет и старше, но остается исследуемым новым препаратом в Соединенных Штатах.
Мышечная дистрофия Дюшенна - это редкое и смертельное генетическое расстройство, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью, ведущей к потере подвижности и преждевременной смерти из-за сердечной и дыхательной недостаточности. PTC Therapeutics фокусируется на разработке лекарств для редких заболеваний и стремится предоставить лечение пациентам с ограниченными вариантами.
Дальнейшие шаги компании в отношении Translarna и ее взаимодействие с EMA и EC остаются критически важными, поскольку решение EC повлияет на доступность препарата в Европе. Эта новость основана на пресс-релизе PTC Therapeutics.
В других недавних новостях PTC Therapeutics добилась успехов в фармацевтической индустрии. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку компании на новый лекарственный препарат сепиаптерин, потенциальное лечение фенилкетонурии (PKU), и установило целевую дату рассмотрения на 29.07.2025. Это соответствует стандартной процедуре рассмотрения, продлевая сроки на дополнительные четыре месяца. Заявка на регистрацию сепиаптерина в настоящее время рассматривается в Европе, и компания планирует подать заявки на регистрацию в других регионах, включая Японию и Бразилию, в течение года.
Аналитические фирмы внимательно следят за PTC Therapeutics: Raymond James присвоил рейтинг "Соответствие рынку", Baird подтвердил рейтинг "Превосходит рынок", Goldman Sachs сохранил рейтинг "Продавать", а TD Cowen сохранил рейтинг "Держать". Эти рейтинги появились на фоне недавнего отчета о доходах PTC Therapeutics, где компания объявила о выручке за второй квартал 2024 года в размере 187 миллионов долларов и пересмотрела прогноз выручки на весь год в диапазоне от 700 до 750 миллионов долларов.
Помимо этих событий, PTC Therapeutics завершила продажу своего бизнеса по производству генной терапии, получив авансовый платеж в размере 27,5 миллионов долларов. FDA также предоставило статус ускоренного рассмотрения кандидату в препараты компании PTC518, разработанному для лечения болезни Хантингтона. Это одни из последних событий, связанных с PTC Therapeutics.
Аналитика InvestingPro
В то время как PTC Therapeutics сталкивается с регуляторными проблемами с Translarna в Европе, данные InvestingPro предоставляют дополнительный контекст финансового положения компании. Несмотря на неудачу, PTC показала сильные рыночные результаты с общей доходностью акций 80,54% за последний год и значительным ростом на 49,9% за последние шесть месяцев. Это говорит о том, что инвесторы оптимистично настроены в отношении перспектив компании, возможно, благодаря ее фокусу на лечении редких заболеваний.
Однако финансовое здоровье компании представляет смешанную картину. Хотя выручка PTC за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года составила 900,45 миллионов долларов с ростом на 9,98%, важно отметить, что компания в настоящее время не является прибыльной. Это соответствует совету InvestingPro, указывающему, что аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году.
Другой совет InvestingPro подчеркивает, что ликвидные активы PTC превышают краткосрочные обязательства, что может обеспечить некоторую финансовую гибкость, пока компания ориентируется в регуляторном ландшафте для Translarna. Это может быть критически важным, пока PTC ожидает окончательного решения Европейской комиссии и потенциально исследует альтернативные стратегии для одобрения и коммерциализации препарата.
Для инвесторов, ищущих более всесторонний анализ, InvestingPro предлагает 8 дополнительных советов для PTC Therapeutics, предоставляя более глубокое понимание финансового здоровья и рыночной позиции компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.