КЕМБРИДЖ, Массачусетс - Компания Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) объявила о положительных основных результатах испытания HELIOS фазы 2 препарата AMX0035 у взрослых с синдромом Вольфрама, редким и прогрессирующим заболеванием. В ходе 24-недельного периода лечения было продемонстрировано улучшение функции поджелудочной железы, что является ключевым показателем прогрессирования заболевания.
В испытании HELIOS приняли участие 12 взрослых с синдромом Вольфрама - состоянием, которое затрагивает около 3 000 человек в США и характеризуется диабетом, атрофией зрительного нерва и нейродегенерацией. Первичная конечная точка эффективности, ответ C-пептида, показала увеличение по сравнению с исходным уровнем после 24 недель, что указывает на улучшение функции поджелудочной железы, вопреки типичному ожиданию снижения из-за прогрессирования заболевания.
Вторичные конечные точки, включая гликемический контроль и зрение, также показали улучшение или стабилизацию. Как оценки пациентов, так и оценки врачей о глобальных изменениях указывали на стабильность заболевания или улучшение у всех участников.
Долгосрочные данные участников, завершивших оценки на 36-й и 48-й неделях, выявили устойчивые улучшения с течением времени. Профиль безопасности в исследовании соответствовал предыдущим данным: AMX0035 хорошо переносился, а большинство нежелательных явлений были легкими или умеренными.
На основании этих результатов Amylyx планирует обсудить программу фазы 3 с FDA и предоставить обновленную информацию в 2025 году. Компания получила статус орфанного препарата для AMX0035 в лечении синдрома Вольфрама от FDA и Европейской комиссии.
Основные данные HELIOS будут представлены сегодня во время прямой веб-трансляции в 13:30 по восточному времени. Это объявление основано на пресс-релизе.
В других недавних новостях Amylyx Pharmaceuticals объявила о положительных результатах испытания HELIOS фазы 2 по оценке AMX0035 для лечения синдрома Вольфрама, демонстрирующих улучшение функции поджелудочной железы и других показателей здоровья у участников. Компания также сообщила о финансовых результатах за второй квартал 2024 года, показав чистый убыток в размере 72,7 млн долларов и значительную денежную позицию в 309,8 млн долларов, которая, как ожидается, обеспечит деятельность до 2026 года. Amylyx также добилась значительных успехов в своем портфеле с приобретением Avexitide - препарата для лечения гиперинсулинемической гипогликемии, получившего от FDA статус прорывной терапии. Компания планирует начать разработку фазы 3 для Avexitide в предстоящем году.
Кроме того, Amylyx предоставила обновленную информацию о других ключевых программах, включая лечение болезни Альцгеймера, аксональной дегенерации и различных других состояний. Компания сохраняет фокус на текущих активах, оставаясь открытой для потенциальных дополнений к портфелю. Эти недавние события дают представление о текущих усилиях и прогрессе в Amylyx Pharmaceuticals.
Во время телефонной конференции по результатам второго квартала 2024 года руководители компании обсудили эти финансовые результаты и обновления клинических программ. Были отмечены сильная денежная позиция компании и приобретение Avexitide, а также ожидаемое начало разработки фазы 3 для Avexitide в предстоящем году. Это последние новости от Amylyx Pharmaceuticals.
Аналитика InvestingPro
Положительные результаты испытаний AMX0035 при синдроме Вольфрама приходят в критический момент для Amylyx Pharmaceuticals. Согласно данным InvestingPro, Amylyx продемонстрировала впечатляющий рост выручки на 55,71% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года, достигнув 298,76 млн долларов. Эта траектория роста хорошо согласуется с продолжающейся разработкой компанией перспективных препаратов, таких как AMX0035.
Однако важно отметить, что Amylyx в настоящее время работает с убытком, с скорректированным операционным доходом -177,76 млн долларов за тот же период. Это не является необычным для биофармацевтических компаний, активно инвестирующих в исследования и разработки, особенно тех, которые фокусируются на редких заболеваниях, таких как синдром Вольфрама.
Один из советов InvestingPro указывает на то, что цена акций Amylyx значительно отстала от рынка за последний год, с общей доходностью за год -77,19%. Это может указывать на то, что рынок еще не полностью оценил потенциал AMX0035 и других продуктов в разработке. Другой совет InvestingPro отмечает, что аналитики пересмотрели свои прогнозы по прибыли в сторону повышения, что может отражать растущую уверенность в перспективах компании после положительных результатов испытаний, таких как исследование HELIOS.
Для инвесторов, заинтересованных в более глубоком анализе, InvestingPro предлагает 12 дополнительных советов по Amylyx Pharmaceuticals, предоставляя более комплексный взгляд на финансовое здоровье и рыночную позицию компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.