КЕМБРИДЖ, Массачусетс - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE), биотехнологическая компания на стадии клинических испытаний, объявила о значительном достижении в области редактирования РНК с помощью своей терапии WVE-006 для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD). Компания представила положительные данные о механизме действия из исследования RestorAATion-2 фазы 1b/2a, что стало первой клинической демонстрацией редактирования РНК у людей.
В исследовании участвовали два пациента с гомозиготным генотипом ZZ AATD, которые получили однократную подкожную дозу WVE-006. Лечение привело к среднему уровню общего альфа-1-антитрипсина (AAT) в плазме около 11 микромоль, причем более 60% составлял белок дикого типа M-AAT, который связан с более низким риском заболеваний легких и печени, связанных с AATD. Терапевтический эффект был длительным, уровни белка M-AAT наблюдались в течение 57 дней после введения.
WVE-006 предназначен для лечения заболеваний легких и печени, связанных с AATD, путем редактирования мутантной мРНК Z-AAT для производства белка M-AAT. Увеличение ингибирования нейтрофильной эластазы по сравнению с исходным уровнем согласуется с производством функционального M-AAT. Лечение хорошо переносилось, серьезных побочных эффектов не отмечено.
Wave Life Sciences планирует представить данные о многократных дозах из продолжающегося исследования RestorAATion-2 в 2025 году. Компания также представит эти данные и новые программы редактирования РНК на своем ежегодном Дне исследований 30 октября.
Потенциальный рынок для лечения AATD значителен: по оценкам, в США и Европе около 200 000 человек живут с этим заболеванием. В настоящее время варианты лечения ограничены еженедельной внутривенной заместительной терапией для заболеваний легких, объем продаж которой в 2023 году составил более 1,4 млрд долларов по всему миру. Для заболеваний печени, связанных с AATD, одобренных методов лечения не существует, что часто приводит к необходимости трансплантации печени для пациентов.
Wave Life Sciences сотрудничает с GSK, которая имеет эксклюзивную глобальную лицензию на WVE-006. После завершения исследования RestorAATion-2 ответственность за разработку и коммерциализацию перейдет к GSK. Wave имеет право на получение до 525 млн долларов в виде этапных платежей, а также многоуровневых роялти от чистых продаж WVE-006.
Эта новость основана на пресс-релизе и представляет собой значительный прогресс Wave Life Sciences в области РНК-медицины, потенциально предлагая новую надежду пациентам с AATD.
В других недавних новостях, Wave Life Sciences вернула контроль над своей программой по болезни Хантингтона, WVE-003, после прекращения соглашения о сотрудничестве с Takeda Pharmaceutical. Компания ожидает получить отзывы регулирующих органов о пути ускоренного одобрения WVE-003 к концу 2024 года. В других разработках Wave Life Sciences сообщила о многообещающих данных своего кандидата на лечение мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), WVE-N531, что привело к повышению целевых показателей акций B.Riley и JPMorgan. Компания также успешно завершила публичное размещение обыкновенных акций на сумму 175 млн долларов. Аналитики из B.Riley, Jones Trading и H.C. Wainwright сохранили рейтинг "Покупать" для акций Wave Life Sciences. Компания также ожидает данные фазы I/II от своего сотрудничества с GSK по WVE-006 AATD, лечению дефицита альфа-1-антитрипсина. Это недавние события в деятельности компании.
Аналитика InvestingPro
Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) добилась значительных успехов в редактировании РНК с помощью своей терапии WVE-006, и этот прорыв отражается в недавних финансовых показателях компании. Согласно данным InvestingPro, Wave Life Sciences продемонстрировала впечатляющий рост выручки на 202,25% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года, достигнув 110,5 млн долларов. Это существенное увеличение соответствует прогрессу компании в клинических испытаниях и потенциальным рыночным возможностям в области лечения AATD.
Несмотря на положительные клинические результаты, важно отметить, что Wave Life Sciences в настоящее время работает с убытком, с валовой маржой прибыли -26,3% за тот же период. Это не является необычным для биотехнологических компаний на стадии клинических испытаний, которые активно инвестируют в исследования и разработки. Совет InvestingPro подчеркивает, что компания "имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе", что крайне важно для поддержания текущих клинических испытаний и будущих разработок.
Рынок положительно отреагировал на недавние достижения Wave, при этом акции показали сильную доходность в 43,14% за последний месяц и 62,74% за последние шесть месяцев. Эта динамика свидетельствует о доверии инвесторов к потенциалу компании, особенно после объявления о революционных результатах редактирования РНК.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 11 дополнительных советов по Wave Life Sciences, обеспечивая более глубокое понимание финансового здоровья компании и ее положения на рынке.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.