УОЛТЕМ, Массачусетс - Компания Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN), биотехнологическая фирма, специализирующаяся на мышечных заболеваниях, представила клинические и доклинические данные на 29-м ежегодном Конгрессе Всемирного общества по изучению мышечных заболеваний. Виртуальное и очное мероприятие, проходившее с 8 по 12 октября 2024 года в Праге, Чехия, продемонстрировало платформу FORCE™ компании Dyne и ее потенциал для лечения нервно-мышечных заболеваний.
Исследование DELIVER фазы 1/2 для препарата DYNE-251, направленного на лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), показало многообещающие результаты. У пациентов с мутациями МДД, поддающимися пропуску экзона 51, наблюдался дозозависимый пропуск экзона, экспрессия дистрофина и улучшение функциональных показателей. В частности, у пациентов, получавших дозу DYNE-251 20 мг/кг каждые четыре недели, средняя абсолютная экспрессия дистрофина составила 3,7% от нормы, что с учетом мышечного содержания корректируется до 8,7%. Улучшения также соответствовали минимальной клинически значимой разнице Европейского агентства по лекарственным средствам в 95-м центиле скорости шага (SV95C) через шесть месяцев для когорт, получавших дозы 10 и 20 мг/кг.
В исследовании ACHIEVE для препарата DYNE-101, предназначенного для лечения миотонической дистрофии 1 типа (DM1), сообщалось о дозозависимой коррекции сплайсинга и улучшении миотонии, мышечной силы и результатов, о которых сообщали пациенты. В когорте, получавшей дозу 5,4 мг/кг, средняя коррекция сплайсинга через три месяца составила 27%.
Представленные доклинические данные включали результаты для DYNE-302 при лечении лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (FSHD), демонстрирующие значительное подавление DUX4 и функциональные преимущества. Кроме того, платформа FORCE продемонстрировала потенциал для доставки заместительной ферментной терапии в мышцы и центральную нервную систему на модели болезни Помпе.
Сообщается, что оба препарата, DYNE-251 и DYNE-101, имеют благоприятные профили безопасности по данным до августа 2024 года. Презентации также включали информацию о способности платформы FORCE удовлетворять неудовлетворенные потребности при редких нервно-мышечных заболеваниях.
Dyne Therapeutics продолжает фокусироваться на продвижении своего портфеля олигонуклеотидных терапевтических средств для лечения серьезных мышечных заболеваний. Запатентованная платформа FORCE компании использует рецептор трансферрина 1 (TfR1) для нацеливания на мышечные клетки с целью доставки терапевтических нагрузок.
Информация в этой статье основана на пресс-релизе Dyne Therapeutics.
В других недавних новостях Dyne Therapeutics добилась значительного прогресса в своих клинических испытаниях. Ведущий кандидат в лекарственные препараты компании, DYNE-101, показал многообещающие результаты в исследовании ACHIEVE, превысив контрольный показатель коррекции сплайсинга для модификации заболевания при миотонической дистрофии 1 типа (DM1). Piper Sandler, сохраняя рейтинг "выше рынка" для Dyne, отметил, что компания не ожидает необходимости превышать дозировку 6,8 мг/кг для эффективного лечения. Компания также добивается успехов в исследовании DELIVER для DYNE-251, демонстрируя значительную экспрессию дистрофина и функциональное улучшение у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Прибыль Dyne на акцию превзошла как оценки Oppenheimer, так и консенсус-прогнозы, составив (-0,70) долларов США против прогнозируемых (-0,72) долларов США. В ответ Piper Sandler, H.C. Wainwright и Oppenheimer скорректировали свои прогнозы по Dyne, причем Piper Sandler повысил целевую цену до 53 долларов США, а H.C. Wainwright - до 55 долларов США.
В компании также произошли крупные изменения в руководящей команде, и она инициировала публичное размещение своих обыкновенных акций на сумму 300 млн долларов США под управлением Morgan Stanley, Jefferies, Stifel и Guggenheim Securities. Исследовательская платформа FORCE компании показала многообещающие результаты в доклинических моделях лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии и болезни Помпе. Эти разработки являются частью постоянных усилий Dyne по продвижению своих кандидатов в лечении генетических расстройств.
Аналитика InvestingPro
Многообещающие клинические результаты Dyne Therapeutics и инновационная платформа FORCE™ привлекли внимание инвесторов, что отразилось на впечатляющих показателях акций компании. Согласно данным InvestingPro, общая доходность акций Dyne за последний год составила 269,34%, а доходность с начала года - 149,1%. Этот рост цены акций соответствует положительным клиническим результатам, представленным на Конгрессе Всемирного общества по изучению мышечных заболеваний.
Несмотря на сильный рыночный энтузиазм, важно отметить, что Dyne, как и многие биотехнологические компании на ранней стадии развития, еще не является прибыльной. Скорректированный операционный доход компании за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года составляет -271,08 млн долларов США, а показатель EBITDA отрицательный и равен -269,47 млн долларов США. Такое финансовое положение типично для биотехнологических фирм, активно инвестирующих в исследования и разработки.
Один из советов InvestingPro указывает на то, что цена акций Dyne волатильна, что соответствует характеру биотехнологического сектора и стадии развития компании. Другой совет InvestingPro свидетельствует о том, что аналитики недавно пересмотрели свои прогнозы по прибыли компании в сторону повышения, что потенциально отражает оптимизм в отношении клинического прогресса Dyne.
Для инвесторов, рассматривающих Dyne Therapeutics, стоит отметить, что InvestingPro предлагает 11 дополнительных советов, которые могут дать дальнейшее представление о финансовом здоровье и рыночной позиции компании. Эти дополнительные советы могут быть особенно ценными, учитывая сложный характер биотехнологических инвестиций и важность тщательной проверки в этом секторе.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.