КЕМБРИДЖ, Массачусетс - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), пионер в области генной терапии на основе CRISPR, запустила ключевое исследование 3 фазы препарата NTLA-2002, потенциального однократного лечения наследственного ангионевротического отека (НАО), о чем компания объявила сегодня. Эта экспериментальная терапия использует технологию редактирования генов CRISPR in vivo для нацеливания и инактивации гена, ответственного за это редкое и потенциально опасное для жизни заболевание.
Исследование под названием HAELO представляет собой глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, которое оценит эффективность и безопасность NTLA-2002 у 60 взрослых пациентов с НАО I или II типа. Участники получат однократную инфузию препарата в дозе 50 мг или плацебо в соотношении рандомизации 2:1. Пациенты из группы плацебо будут иметь возможность перейти на NTLA-2002 через 28 недель. Основным показателем успеха будет изменение количества приступов НАО с 5-й по 28-ю неделю.
Это исследование 3 фазы следует за многообещающими результатами более ранних исследований фаз 1/2, которые показали значительное снижение частоты приступов и устойчивое снижение уровня калликреина, ключевого белка, участвующего в развитии НАО. Ожидается, что подробные результаты фазы 2 будут представлены на ежегодном научном собрании Американского колледжа аллергологии, астмы и иммунологии в конце этого месяца.
NTLA-2002, основанный на удостоенной Нобелевской премии технологии CRISPR/Cas9, стремится стать первым однократным лечением НАО путем отключения гена KLKB1, кодирующего прекалликреин. Терапия получила несколько регуляторных обозначений, включая статус орфанного препарата и обозначение RMAT от FDA, что может ускорить ее разработку и рассмотрение.
НАО характеризуется тяжелыми, непредсказуемыми воспалительными приступами, которые могут быть изнурительными и опасными для жизни. Текущие методы лечения обычно требуют частого применения и могут не полностью предотвращать приступы. Потенциал NTLA-2002 обеспечить полный ответ после однократного введения может изменить подход к лечению пациентов.
Intellia стремится использовать свою платформу CRISPR для создания трансформирующих методов генной терапии. Начало исследования HAELO является важным шагом в усилиях компании по удовлетворению потребностей людей, живущих с НАО.
Этот отчет основан на пресс-релизе Intellia Therapeutics, Inc.
В других недавних новостях Intellia Therapeutics сообщила о значительных успехах в своих клинических программах. Биотехнологическая компания успешно завершила исследования фазы II препарата NTLA-2002 для лечения наследственного ангионевротического отека (НАО) и получила разрешение регулирующих органов на начало первого исследования на людях препарата NTLA-3001, направленного на лечение легочного заболевания, связанного с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD). RBC Capital Markets сохранил рейтинг "Превосходит рынок" для акций Intellia, несмотря на корректировку целевой цены.
Эти события следуют за объявлением Intellia о прочном финансовом положении: компания сообщила о наличии денежных резервов в размере 939,9 млн долларов, которые, как ожидается, обеспечат финансирование операций до конца 2026 года. Кроме того, компания планирует начать ключевое исследование фазы III для лечения НАО во второй половине 2024 года и уже начала ключевое исследование для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (TTR-CM) в 35 глобальных центрах.
Более того, аналитик RBC Capital подчеркнул сильные позиции Intellia в области редактирования генов in vivo и неоправданную скидку в оценке по сравнению с CRISPR Therapeutics. Эти недавние события свидетельствуют о приверженности Intellia развитию своих методов генной терапии и ее прочном финансовом положении для поддержки амбициозных клинических программ.
Аналитика InvestingPro
Поскольку Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) начинает ключевое исследование 3 фазы препарата NTLA-2002, инвесторам следует учитывать некоторые ключевые финансовые показатели и аналитику от InvestingPro. Рыночная капитализация компании составляет 1,83 млрд долларов, отражая оценку рынком ее инновационного портфеля генной терапии на основе CRISPR.
Данные InvestingPro показывают, что выручка Intellia за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года составила 45,97 млн долларов, при этом наблюдается тревожное снижение роста выручки на 13,33% за тот же период. Это снижение роста выручки соответствует совету InvestingPro, указывающему на то, что компания "быстро расходует наличные средства", что не является необычным для биотехнологических фирм на стадии разработки новых методов лечения.
Другой релевантный совет InvestingPro отмечает, что Intellia "имеет больше денежных средств, чем долга на своем балансе", что свидетельствует о прочной финансовой основе для поддержки текущих клинических исследований, включая недавно запущенное исследование HAELO. Этот финансовый запас может оказаться решающим, поскольку компания продвигается через дорогостоящую позднюю стадию разработки NTLA-2002.
Недавние показатели акций были сложными: данные InvestingPro показывают общую доходность за одну неделю -12,46% и доходность с начала года -41,0%. Совет InvestingPro подчеркивает, что акции "торгуются вблизи 52-недельного минимума", что может представлять возможность для инвесторов, верящих в долгосрочный потенциал технологии CRISPR от Intellia и ее применение в лечении НАО.
Стоит отметить, что InvestingPro предлагает 12 дополнительных советов по Intellia Therapeutics, предоставляя более комплексный анализ для инвесторов, заинтересованных в более глубоком изучении финансового здоровья и рыночной позиции компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.