КЕМБРИДЖ, Массачусетс - Компания Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), биофармацевтическая компания, сегодня объявила о положительных результатах клинического исследования SAPPHIRE фазы 3, оценивающего апитегромаб у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Исследование достигло своей первичной конечной точки, показав статистически значимое улучшение двигательной функции у пациентов, получавших апитегромаб, по сравнению с теми, кто получал плацебо.
В исследовании, которое включало пациентов в возрасте от 2 до 12 лет, было продемонстрировано улучшение двигательной функции на 30,4% по шкале Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) у тех, кто получал апитегромаб, по сравнению с 12,5% в группе плацебо. Это улучшение двигательной функции наблюдалось уже через 8 недель и сохранялось в течение 52 недель. Исследование также включало исследовательскую группу пациентов в возрасте от 13 до 21 года, где результаты были в пользу апитегромаба по сравнению с плацебо.
Апитегромаб в целом хорошо переносился, с профилем безопасности, соответствующим предыдущим исследованиям. Не было значительных различий в побочных эффектах между дозами 10 мг/кг и 20 мг/кг, и никаких серьезных побочных эффектов не было приписано лечению. После исследования большинство пациентов решили продолжить участие в открытом исследовании расширения ONYX.
На основании этих результатов Scholar Rock планирует подать заявку на лицензирование биологических препаратов в США и заявку на получение разрешения на маркетинг в Европейском Союзе в первом квартале 2025 года. Препарат уже получил статусы Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease от FDA, а также статусы Priority Medicines (PRIME) и Orphan Medicinal Product от EMA.
Полные данные исследования SAPPHIRE будут представлены на предстоящей медицинской конференции в начале 2025 года, а предварительные исходные характеристики будут представлены на 29-м ежегодном конгрессе Всемирного общества мышечных заболеваний 11 октября 2024 года в Праге.
Апитегромаб - это моноклональное антитело, разработанное для ингибирования активации миостатина, нацеленное на рост мышц для потенциального улучшения двигательной функции у пациентов с СМА. Хотя он еще не одобрен для использования, результаты этого исследования предполагают, что апитегромаб может стать значительным вариантом лечения СМА, заболевания, характеризующегося прогрессирующей мышечной слабостью и потерей двигательных нейронов.
Эта статья основана на пресс-релизе компании Scholar Rock.
В других недавних новостях, Scholar Rock добилась значительных успехов в своих программах разработки лекарств. Биофармацевтическая компания объявила о назначении Бет Шафер, доктора философии, на должность главного бизнес-офицера, в которой она будет руководить долгосрочной корпоративной стратегией и стратегией развития бизнеса компании. Этот стратегический шаг происходит в то время, когда компания продвигает свой портфель терапий в таких областях, как кардиометаболические расстройства.
Расширенное исследование TOPAZ фазы 2 компании Scholar Rock с участием неамбулаторных пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) сообщило о обнадеживающих 48-месячных данных. После этих событий BMO Capital Markets выразил повышенную уверенность в предстоящих результатах исследования SAPPHIRE. Компания также добилась прогресса в исследовании EMBRAZE апитегромаба при ожирении, причем первоначальные данные теперь ожидаются во втором квартале 2025 года, что опережает предыдущий прогноз на середину 2025 года, из-за того, что исследование набирает участников раньше графика.
На недавнем телефонном совещании по результатам Scholar Rock подчеркнула свои достижения в соответствии с графиком, особенно в разработке апитегромаба и SRK-439. Эти достижения, наряду с устойчивыми преимуществами, о которых сообщалось в исследовании TOPAZ, и многообещающими результатами программы SRK-439, укрепили уверенность компании в своем стратегическом портфеле. Это последние события в продолжающихся усилиях Scholar Rock по выводу новых методов лечения на рынок.
Выводы InvestingPro
Поскольку Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) объявляет о положительных результатах клинического исследования SAPPHIRE фазы 3 для апитегромаба, инвесторы могут быть заинтересованы в дополнительных финансовых сведениях. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Scholar Rock составляет 593,84 млн долларов, что отражает ее позицию как относительно небольшой биофармацевтической компании со значительным потенциалом роста.
Советы InvestingPro показывают, что Scholar Rock имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе, что может быть решающим для финансирования дальнейших исследований и разработок апитегромаба и других кандидатов в портфеле. Эта финансовая стабильность особенно важна, поскольку компания готовится к потенциальным регуляторным подачам в 2025 году.
Однако стоит отметить, что Scholar Rock в настоящее время не прибыльна, с отрицательной валовой прибылью в 150,76 млн долларов за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года. Это не является необычным для биотехнологических компаний на стадии разработки, но подчеркивает важность положительных результатов исследования SAPPHIRE для будущих перспектив компании.
Акции компании испытали значительное снижение, с доходностью -48,44% за последние шесть месяцев. Эта волатильность может отражать высокорисковую, высокодоходную природу биотехнологических инвестиций, особенно когда компании приближаются к критическим вехам, таким как недавние результаты исследования.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 9 дополнительных советов для Scholar Rock, обеспечивая более глубокое понимание финансового здоровья компании и ее положения на рынке.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.