НОВАТО, Калифорния - Компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) поделилась многообещающими результатами исследования Cyprus2+ фазы 1/2/3 своей экспериментальной генной терапии UX701 для лечения болезни Вильсона, редкого генетического заболевания. Согласно последнему обновлению компании, исследование показало значимую клиническую активность и улучшение метаболизма меди у участников.
Первый этап продолжающегося исследования завершен, при этом у 15 пациентов в трех группах с разными дозировками наблюдался ответ на терапию. Примечательно, что шесть пациентов полностью прекратили стандартное лечение, включающее хелаторы и терапию цинком. Седьмой пациент также находится в процессе постепенного отказа от этого лечения. У этих пациентов уровни несвязанной с церулоплазмином меди (NCC) стабилизировались до нормальных значений, что указывает на потенциальную эффективность UX701.
Ultragenyx планирует добавить еще одну группу в исследование, тестируя умеренно более высокую дозу генной терапии в сочетании с оптимизированным режимом иммуномодуляции. Эта корректировка направлена на повышение эффективности лечения и потенциально позволит большинству пациентов прекратить стандартное лечение.
До настоящего времени терапия хорошо переносилась, без неожиданных нежелательных явлений, связанных с лечением, или значительных проблем с иммунологической безопасностью. Компания воодушевлена промежуточными результатами, которые показывают явные признаки экспрессии трансгена и улучшения транспорта меди у части пациентов.
UX701 разработан для обеспечения стабильной экспрессии медного транспортера ATP7B после однократной внутривенной инфузии. Он получил статус орфанного препарата в США и Европейском Союзе, а также статус ускоренного рассмотрения в США.
Болезнь Вильсона вызывается мутациями в гене ATP7B, что приводит к накоплению меди в печени и других тканях. Это состояние может привести к тяжелым печеночным, неврологическим и психиатрическим проблемам. Хотя текущие методы лечения направлены на уменьшение или удаление избытка меди, они могут иметь значительные побочные эффекты, и у некоторых пациентов продолжается клиническое ухудшение.
Эта новость основана на пресс-релизе Ultragenyx Pharmaceutical Inc. и не является одобрением компании или ее продуктов. Результаты исследования являются предварительными, и необходимы дальнейшие исследования для подтверждения безопасности и эффективности терапии.
В других недавних новостях, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. сообщила о сильных результатах за второй квартал с общим доходом в 147 млн долларов, что привело к повышению прогноза годовой выручки. В ходе телефонной конференции по результатам компания отметила значительные успехи в своем клиническом портфеле и коммерческом портфолио, включая положительные результаты исследований фазы III и фазы II для ключевых препаратов. Ultragenyx также достигла соглашения с FDA о дизайне исследования фазы III для GTX-102, потенциального лечения синдрома Ангельмана.
TD Cowen сохранил позитивный прогноз для Ultragenyx, подтвердив рейтинг "Покупать" на фоне многообещающих результатов исследования Orbit фазы 2 для сетрусумаба, лечения несовершенного остеогенеза. Данные исследования показали значительное снижение годовой частоты переломов на 67% и увеличение минеральной плотности костей на 22% за 12 месяцев. Эти результаты закрепили дозировку 20 мг/кг для текущих исследований фазы 3, с указанием на большую пользу для более молодых пациентов в возрасте от 5 до менее 12 лет.
Однако промежуточные результаты первого этапа программы по болезни Вильсона были отложены. Несмотря на это, Ultragenyx выразила уверенность в превосходстве своих данных по сетрусумабу по сравнению с ромосозумабом компании Amgen в лечении несовершенного остеогенеза. Это одни из последних событий, за которыми внимательно следят инвесторы.
Аналитика InvestingPro
По мере того как Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) продвигает свою многообещающую генную терапию для лечения болезни Вильсона, инвесторы могут найти дополнительный контекст в данных и экспертных советах InvestingPro в режиме реального времени.
Согласно данным InvestingPro, Ultragenyx показала сильный рост выручки, увеличившись на 35,75% в квартальном исчислении по состоянию на второй квартал 2024 года. Этот рост соответствует прогрессу компании в клинических испытаниях и потенциальному расширению рынка. Однако важно отметить, что компания еще не прибыльна, с отрицательной валовой маржой в -49,52% за последние двенадцать месяцев.
Советы InvestingPro подчеркивают, что 8 аналитиков пересмотрели свои прогнозы по прибыли в сторону повышения на предстоящий период, что свидетельствует о растущей уверенности в портфеле разработок Ultragenyx и потенциальной коммерциализации UX701. Этот оптимизм отражается в показателях акций компании, которые показали уверенный рост в 56,66% за последний год.
Несмотря на многообещающие клинические результаты, инвесторам следует учитывать, что Ultragenyx работает с умеренным уровнем долга и торгуется с высоким мультипликатором цена/балансовая стоимость в 11,43. Эта оценка может отражать рыночные ожидания будущего роста и потенциального успеха таких терапий, как UX701.
Для тех, кто рассматривает инвестиции в Ultragenyx, стоит отметить, что InvestingPro предлагает 10 дополнительных советов по RARE, обеспечивая более комплексный анализ финансового состояния компании и ее положения на рынке. Эти данные могут быть особенно ценными, поскольку компания продвигается через клинические испытания и приближается к потенциальной коммерциализации своих методов генной терапии.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.