САН-ДИЕГО - Компания Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло частичное клиническое ограничение на исследование экспериментального препарата для лечения миотонической дистрофии 1 типа (DM1) под названием дельпацибарт этедесиран (дель-десиран/AOC 1001). Это решение позволяет биофармацевтической компании продолжить клинические испытания препарата фазы 3 HARBOR™, направленные на устранение генетической причины DM1 - серьезного и часто смертельного нервно-мышечного заболевания.
Дель-десиран, ведущий кандидат в продукты Avidity, использует запатентованную платформу компании Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™). Препарат предназначен для снижения уровня токсичной мРНК, связанной с DM1, предлагая целенаправленный подход к лечению заболевания. Препарат уже получил от FDA статусы "прорывной терапии", "орфанного препарата" и "ускоренного рассмотрения", что указывает на его потенциал в удовлетворении неудовлетворенной медицинской потребности.
Текущее клиническое испытание фазы 3 HARBOR™ оценивает эффективность и безопасность дель-десирана у пациентов с DM1. Данные связанного исследования MARINA-OLE™ показали, что лечение может обратить вспять прогрессирование заболевания по различным показателям, включая функцию рук и мышечную силу.
DM1 характеризуется генетической мутацией, которая приводит к образованию токсичной мРНК, нарушающей нормальное функционирование клеток, в первую очередь затрагивая скелетные и сердечные мышцы. Симптомы могут сильно различаться, но часто включают мышечную слабость, проблемы с дыханием и нарушения работы сердца. В настоящее время не существует одобренных методов лечения DM1, что подчеркивает значимость исследовательских усилий Avidity.
Платформа AOC компании показала перспективность в доставке целевых РНК-терапевтических средств в мышечную ткань, потенциально предлагая новые варианты лечения редких мышечных заболеваний помимо DM1, таких как мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) и лицелопаточно-плечевая мышечная дистрофия (FSHD).
Снятие частичного клинического ограничения FDA является важным шагом вперед для Avidity Biosciences и сообщества пациентов с DM1. Новость основана на пресс-релизе компании.
Среди других недавних новостей Avidity Biosciences произошли значительные события. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло частичное клиническое ограничение на исследовательский препарат дельпацибарт этедесиран, что позволило возобновить клинические испытания. Компания также объявила о публичном размещении обыкновенных акций на сумму 250 млн долларов под управлением Leerink Partners и TD Cowen для поддержки своих клинических программ и продвижения исследований и разработок.
Goldman Sachs начал освещение Avidity Biosciences, подчеркнув потенциал ее препаратов дель-бракс и дель-десиран, с прогнозируемым пиковым объемом продаж 2,7 млрд и 4,0 млрд долларов соответственно. Предварительные результаты клинического испытания фазы 1/2 дельпацибарта зотадирсена, потенциального лечения мышечной дистрофии Дюшенна, показали многообещающие результаты со значительным увеличением производства дистрофина и пропуска экзона 44.
Аналитики BofA Securities и Wells Fargo сохранили положительные рейтинги акций Avidity, отражая интерес к этим разработкам. Наконец, FDA присвоило статус "прорывной терапии" ведущему исследовательскому препарату Avidity, дельпацибарту этедесирану, для лечения миотонической дистрофии 1 типа. Это недавние события в развитии компании.
Аналитика InvestingPro
Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) продемонстрировала впечатляющий рост стоимости акций: по данным InvestingPro, общая доходность за последний год составила 653,92%. Этот значительный рост соответствует недавнему прорыву компании в снятии частичного клинического ограничения FDA на ключевой кандидат в препараты для лечения миотонической дистрофии 1 типа.
Финансовое положение компании выглядит стабильным для продолжения исследований и разработок. Согласно советам InvestingPro, Avidity имеет больше денежных средств, чем долгов на балансе, а ее ликвидные активы превышают краткосрочные обязательства. Эта финансовая стабильность крайне важна, поскольку компания продолжает клинические испытания фазы 3 HARBOR™ и другие разработки.
Несмотря на позитивные новости и показатели акций, важно отметить, что Avidity пока не является прибыльной. Один из советов InvestingPro указывает, что аналитики не ожидают прибыльности компании в этом году. Это не редкость для биотехнологических компаний на стадии разработки, но это фактор, который инвесторам следует учитывать.
Рынок, похоже, закладывает значительный потенциал роста: акции торгуются вблизи 52-недельного максимума и с высоким мультипликатором выручки. Этот оптимизм дополнительно подтверждается тем, что 6 аналитиков пересмотрели прогнозы по прибыли в сторону повышения на предстоящий период, как отмечено в другом совете InvestingPro.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 14 дополнительных советов по Avidity Biosciences, обеспечивая более глубокое понимание финансового здоровья и рыночной позиции компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.