КАРЛСБАД, Калифорния - Компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) объявила, что новые трехлетние данные исследований экспериментального препарата donidalorsen будут представлены на предстоящем ежегодном научном собрании Американского колледжа аллергологии, астмы и иммунологии. Данные свидетельствуют о том, что donidalorsen может обеспечить значительное и устойчивое снижение частоты приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) при ежемесячном или двухмесячном режиме дозирования.
В презентациях будут представлены результаты открытого расширенного исследования 2 фазы и ключевых исследований 3 фазы OASIS и OASISplus. Эти результаты указывают на то, что donidalorsen потенциально может обеспечить высокий уровень контроля заболевания и улучшить качество жизни пациентов с НАО - редким и потенциально опасным для жизни генетическим заболеванием, характеризующимся повторяющимися приступами сильного отека.
Donidalorsen - это препарат, нацеленный на РНК, разработанный для снижения выработки прекалликреина (PKK), который участвует в активации воспалительных медиаторов, связанных с острыми приступами НАО. Экспериментальный статус donidalorsen означает, что он еще не одобрен регулирующими органами для лечения каких-либо заболеваний.
Ionis имеет опыт разработки терапевтических средств, нацеленных на РНК, и активно работает над созданием препаратов для различных областей медицины. Хотя компания сделала прогнозные заявления о потенциале donidalorsen и других разработок, они подвержены присущим рискам и неопределенностям, связанным с открытием и разработкой лекарств.
Новые данные исследований donidalorsen будут представлены 25.10.2024 на конференции ACAAI в Бостоне, штат Массачусетс. Эти результаты дополняют положительные итоги, ранее сообщенные в исследованиях 3 фазы OASIS-HAE и OASISplus, которые были представлены на ежегодном конгрессе Европейской академии аллергологии и клинической иммунологии и опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Эта информация основана на пресс-релизе компании Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Среди других недавних новостей, Ionis Pharmaceuticals получила от FDA статус ускоренного рассмотрения для zilganersen - потенциального лечения ультраредкого и смертельного неврологического расстройства, болезни Александера. Это ускоряет процесс разработки и рассмотрения препарата, который в настоящее время является единственным в клинической разработке для взрослых и педиатрических пациентов с этим заболеванием. Компания ожидает получить данные ключевого исследования во второй половине 2025 года. Ionis также объявила о планируемом публичном размещении своих обыкновенных акций на сумму около 500 млн долларов, которым будут управлять Morgan Stanley и Goldman Sachs & Co. LLC. Эти средства будут направлены на коммерческие запуски, клинические программы, исследования и разработки, а также общие корпоративные нужды. RBC Capital сохранил рейтинг "Превосходит рынок" для Ionis, подчеркнув потенциал компании в нескольких терапевтических областях. Компания также сообщила о стабильных финансовых результатах, соответствующих годовому прогнозу, и запустила два новых препарата, WAINUA для наследственной ATTR-полинейропатии и QALSODY для БАС, в США и Европе.
Аналитика InvestingPro
В то время как Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) готовится представить многообещающие данные по donidalorsen, важно учитывать финансовое положение компании. Согласно данным InvestingPro, Ionis продемонстрировала значительный рост выручки - на 29% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года, достигнув 813,46 млн долларов. Этот рост соответствует продолжающейся разработке компанией инновационных терапевтических средств, нацеленных на РНК, таких как donidalorsen.
Несмотря на рост выручки, советы InvestingPro подчеркивают, что Ionis страдает от слабой валовой прибыли, которая за тот же период составила -12,86%. Это говорит о том, что, хотя компания расширяет свою выручку, она сталкивается с проблемами прибыльности, вероятно, из-за высоких затрат на исследования и разработки, связанных с ее портфелем экспериментальных препаратов.
Еще один актуальный совет InvestingPro указывает на то, что аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году. Это соответствует характеру фармацевтических компаний, активно инвестирующих в разработку лекарств, как видно на примере фокуса Ionis на donidalorsen и других потенциальных терапевтических средствах.
Для инвесторов, заинтересованных в более глубоком анализе, InvestingPro предлагает дополнительные советы и показатели, которые могут предоставить ценный контекст для оценки финансового здоровья и рыночной позиции Ionis. Доступно еще 7 советов InvestingPro для Ionis Pharmaceuticals, предлагающих более комплексный взгляд на перспективы компании по мере продвижения ее кандидатов в лекарственные препараты через клинические испытания.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.