УОРРЕН, Нью-Джерси - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло к рассмотрению заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) для сепиаптерина, предназначенного для лечения как педиатрических, так и взрослых пациентов с фенилкетонурией (ФКУ). Компания ожидает получить целевую дату принятия решения по Закону о сборах за использование рецептурных препаратов (PDUFA) в предстоящем письме на 74-й день.
Это принятие знаменует собой важный шаг для PTC Therapeutics в стремлении предоставить новый терапевтический вариант для людей, страдающих ФКУ - редким метаболическим расстройством. Подача заявки NDA основана на данных исследования APHENITY фазы 3, которое показало заметное снижение уровня фенилаланина в крови у пациентов, получавших лечение. В частности, в исследовании сообщалось о 63% среднем снижении этих уровней среди всех пациентов, получавших лечение, при этом у пациентов с классической ФКУ наблюдалось снижение на 69%.
Большинство участников исследования (84%) достигли контроля уровня фенилаланина до рекомендуемых значений, а у 22% наблюдалась нормализация этих уровней. Дальнейшие данные из открытого продолжения исследования APHENITY свидетельствуют о долгосрочной эффективности сепиаптерина, в то время как субисследование толерантности к фенилаланину показывает, что около 60% испытуемых могли достичь потребления белка выше рекомендуемой суточной нормы без повышения уровня фенилаланина.
Сепиаптерин, ранее известный как PTC923, представляет собой синтетическое пероральное соединение, действующее по двойному механизму. Он выступает в качестве предшественника тетрагидробиоптерина (BH4), важного кофактора для фермента фенилаланингидроксилазы (PAH), и отдельно помогает предотвратить неправильное сворачивание PAH, тем самым улучшая функцию фермента.
ФКУ характеризуется неспособностью расщеплять фенилаланин, незаменимую аминокислоту, из-за дефекта гена. Без надлежащего контроля фенилаланин может накапливаться до токсичных уровней, приводя к серьезным нарушениям, включая умственную отсталость, судороги и поведенческие проблемы. По оценкам, во всем мире около 58 000 человек живут с ФКУ, диагноз обычно ставится в рамках программ скрининга новорожденных.
PTC Therapeutics фокусируется на разработке лекарств для редких заболеваний и считает, что потенциальное одобрение сепиаптерина может удовлетворить значительную неудовлетворенную потребность пациентов с ФКУ. Компания подчеркивает, что, хотя существуют риски в разработке и коммерциализации новых фармацевтических продуктов, они привержены продвижению методов лечения для пациентов с ограниченными возможностями.
Эта новость основана на пресс-релизе PTC Therapeutics, Inc.
В других недавних новостях PTC Therapeutics сообщила о значительных успехах в разработке своего портфеля лекарственных препаратов и финансовых показателях. Выручка компании во втором квартале 2024 года достигла 187 миллионов долларов, в основном благодаря франшизе по лечению мышечной дистрофии Дюшенна. PTC Therapeutics также обновила прогноз по выручке на весь год, прогнозируя от 700 до 750 миллионов долларов.
FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения кандидату в препараты PTC518, разработанному для лечения болезни Хантингтона. Это рассматривается как значительный шаг для PTC518, ускоряющий процесс разработки и рассмотрения препарата. Baird, который присвоил компании рейтинг "Превосходит рынок", рассматривает это как многообещающий аспект портфеля PTC Therapeutics.
TD Cowen сохранил рейтинг "Держать" для PTC Therapeutics, в то время как компания также добилась прогресса в нескольких клинических испытаниях и регуляторных подачах. Это включает подачу заявки на регистрацию нового лекарственного препарата для сепиаптерина, потенциального лечения фенилкетонурии, и повторную подачу NDA для Translarna.
Кроме того, PTC Therapeutics завершила продажу своего бизнеса по производству генной терапии, получив авансовый платеж в размере 27,5 миллионов долларов. Это последние события, связанные с PTC Therapeutics, поскольку компания продолжает фокусироваться на продвижении своего портфеля методов лечения редких заболеваний и достижении запланированных целей на оставшуюся часть 2024 года.
Выводы InvestingPro
Недавнее принятие FDA заявки NDA на сепиаптерин от PTC Therapeutics соответствует фокусу компании на редких заболеваниях и потенциально может повлиять на ее финансовые перспективы. Согласно данным InvestingPro, PTC Therapeutics показала сильные рыночные результаты, с общей доходностью по цене 65,55% за последний год и 29,77% за последние шесть месяцев.
Несмотря на эти положительные рыночные показатели, советы InvestingPro показывают, что аналитики ожидают снижения продаж в текущем году, и компания, как ожидается, не будет прибыльной в этом году. Эта информация предполагает, что, хотя принятие NDA для сепиаптерина является положительным событием, может потребоваться время, чтобы оно трансформировалось в финансовые выгоды.
Выручка компании за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года составила 900,45 миллионов долларов, с ростом выручки на 9,98%. Однако операционная прибыль за тот же период была отрицательной и составила -192,45 миллионов долларов, что указывает на продолжающиеся проблемы с прибыльностью.
Стоит отметить, что ликвидные активы PTC Therapeutics превышают краткосрочные обязательства, что может обеспечить финансовую гибкость при прохождении регуляторного процесса и потенциальной коммерциализации сепиаптерина.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 7 дополнительных советов по PTC Therapeutics, обеспечивая более глубокое понимание финансового здоровья и рыночной позиции компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.