ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния - Компания BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях, объявила о завершении набора участников для исследования FORTIFY фазы 3 препарата BBP-418, направленного на лечение конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2I/R9 (LGMD2I/R9). Набор участников был завершен в 10-й ежегодный День осведомленности о LGMD, а предварительные результаты промежуточного анализа ожидаются в 2025 году.
LGMD2I/R9 вызывается мутациями в гене фукутин-связанного белка (FKRP), что приводит к прогрессирующей мышечной атрофии и проблемам с подвижностью, дыхательной функцией и здоровьем сердца. В настоящее время не существует одобренных методов лечения LGMD2I/R9, оставляя пациентам мало вариантов для управления своим состоянием.
BBP-418, исследуемая пероральная терапия, получила статусы орфанного препарата, ускоренного рассмотрения и редкого педиатрического заболевания от FDA, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Исследование FORTIFY представляет собой рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, включающее 12-месячный промежуточный анализ, сосредоточенный на гликозилированном альфа-дистрогликане (αDG) в качестве суррогатной конечной точки, что потенциально может поддержать заявку на ускоренное одобрение в США.
Дуглас Спрул, доктор медицинских наук, главный медицинский директор ML Bio Solutions, компании BridgeBio, выразил оптимизм в отношении обсуждений с FDA возможности ускоренного одобрения. Келли Браццо, генеральный директор фонда CureLGMD2i, отметила быстрый набор участников как признак значительной потребности в терапевтическом варианте.
В случае одобрения BBP-418 может стать первой болезнь-модифицирующей терапией для LGMD2I/R9 в США. BridgeBio также может получить право на ваучер приоритетного рассмотрения на основании статуса редкого педиатрического заболевания от FDA.
Это объявление основано на пресс-релизе и не предполагает какого-либо подтверждения заявлений. Успех BBP-418 и его потенциал для одобрения зависят от результатов текущих клинических испытаний и процессов регуляторного рассмотрения.
В других недавних новостях BridgeBio Pharma сообщила о значительных обновлениях в своем портфеле разрабатываемых препаратов. Компания получила статус прорывной терапии от FDA для инфигратиниба, перорального кандидата в препараты для детей с ахондроплазией, на основе результатов клинического исследования PROPEL 2. Параллельно компания объявила о прекращении программы генной терапии BBP-631, что, по прогнозам, сэкономит более 50 миллионов долларов на исследованиях и разработках.
Одновременно генная терапия BBP-812 компании BridgeBio, разработанная для лечения болезни Канавана, получила статус передовой регенеративной медицинской терапии от FDA после положительных результатов исследования CANaspire фазы 1/2. Кроме того, компания создала совместное предприятие под названием GondolaBio, поддержанное инвестициями в размере 300 миллионов долларов от консорциума инвесторов, с целью ускорения разработки новых методов лечения.
Аналитические фирмы, включая BMO Capital, H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho и TD Cowen, сохранили положительные рейтинги для BridgeBio. Эти рекомендации последовали за недавними разработками исследуемого препарата компании, акорамидиса, и ожидаемым выпуском данных фазы 3 для энкалерета и инфигратиниба.
Компания также добивается одобрения Акорамидиса, еще одного препарата для лечения ATTR-CM, и FDA может созвать Консультативный комитет для обсуждения этого препарата. Эти недавние события подчеркивают активное участие BridgeBio Pharma в разработке лекарств и регуляторных процессах.
Выводы InvestingPro
Недавнее достижение BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO) в исследовании FORTIFY для лечения LGMD2I/R9 согласуется с некоторыми интересными финансовыми выводами от InvestingPro. Рыночная капитализация компании составляет 4,69 миллиарда долларов, что отражает уверенность инвесторов в ее потенциале.
Данные InvestingPro показывают, что выручка BridgeBio за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года составила 219,12 миллиона долларов, с впечатляющим ростом выручки на 3761,22% за тот же период. Этот существенный рост можно отнести к прогрессу компании в разработке лекарственных препаратов, включая BBP-418.
Однако важно отметить, что BridgeBio пока не является прибыльной, с операционным доходом -502,99 миллиона долларов за последние двенадцать месяцев. Это не является необычным для биофармацевтических компаний на стадии разработки, поскольку они часто несут значительные расходы на исследования и разработки до вывода продуктов на рынок.
Советы InvestingPro подчеркивают, что аналитики ожидают рост продаж в текущем году, что согласуется с продвижением компании в клинических испытаниях. Кроме того, ликвидные активы BridgeBio превышают краткосрочные обязательства, обеспечивая финансовую гибкость по мере прохождения дорогостоящих клинических испытаний.
Для инвесторов, стремящихся к более глубокому пониманию финансового положения BridgeBio и перспектив роста, InvestingPro предлагает 5 дополнительных советов, которые могут предоставить ценную информацию о потенциале компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.