H.C. Wainwright в среду подтвердила рейтинг "Покупать" и целевую цену 40,00 долларов для Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) после объявления компании 24 сентября о своей регуляторной стратегии для дерамиоцела, направленной на лечение всех пациентов с диагнозом кардиомиопатия при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Фирма готова подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для полного одобрения на основе существующих данных о сердечных исходах и естественном течении заболевания.
Capricor планирует начать поэтапную подачу BLA в октябре 2024 года с целью получения полного одобрения и более широкого показания для дерамиоцела в лечении кардиомиопатии при DMD. Ожидается, что окончательная подача будет завершена к концу 2024 года. BLA поддерживается данными о сердечной функции из исследований HOPE-2 фазы 2 и HOPE-2 OLE, которые сравниваются с данными естественного течения заболевания из Медицинского центра Университета Вандербильта и Детской больницы Цинциннати.
Лечение показало улучшение различных показателей сердечно-сосудистой функции у пациентов с DMD по сравнению с установленными контрольными группами естественного течения заболевания. Этот прогресс значителен, так как он может проложить путь для более быстрого выхода дерамиоцела на рынок, используя статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) и потенциальный доход от продажи ваучера приоритетного рассмотрения (PRV).
Кроме того, Capricor готовится к потенциальному расширению показаний для лечения миопатии скелетных мышц при DMD. Компания намерена объединить когорты A и B из клинического исследования HOPE-3 фазы 3 для проведения пост-одобренческого исследования. Также было принято решение не раскрывать данные когорты A, как ожидалось ранее в четвертом квартале 2024 года, что рассматривается как стратегический шаг для снижения рисков и ускорения процесса подачи BLA.
H.C. Wainwright выразила положительный взгляд на стратегический сдвиг Capricor, подчеркнув потенциал для более быстрого выхода дерамиоцела на рынок и продолжающиеся усилия компании по изучению методов лечения миопатии скелетных мышц. Подтвержденный рейтинг "Покупать" и целевая цена фирмы отражают уверенность в регуляторной стратегии Capricor и ее последствиях для лечения кардиомиопатии при DMD.
В других недавних новостях, Capricor Therapeutics, биотехнологическая фирма, недавно объявила о планах подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для дерамиоцела, препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Фирма также сообщила о чистом убытке примерно в 11 миллионов долларов за второй квартал 2024 года, при этом выручка составила около 4 миллионов долларов. Несмотря на это, Capricor сохраняет сильную денежную позицию в 29,5 миллионов долларов, поддерживаемую финансовым соглашением с Nippon Shinyaku на сумму до 35 миллионов долларов.
Кроме того, Capricor сохранила рейтинг "Покупать" от H.C. Wainwright, а Oppenheimer повысил целевую цену до 15 долларов. Эти недавние события подчеркивают продолжающийся прогресс компании в биофармацевтическом секторе и потенциальное влияние ее кандидата в продукты, дерамиоцела. Ожидается, что процесс подачи BLA для дерамиоцела, потенциального препарата для лечения DMD, начнется в октябре 2024 года и завершится к концу года.
Компания также готовится к потенциальному коммерческому запуску дерамиоцела и находится на продвинутой стадии переговоров о партнерстве для распространения в Европе.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.