В понедельник компания H.C. Wainwright повысила целевую цену акций Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) до 20,00 долларов с 18,00 долларов, сохранив рейтинг "покупать". Это изменение последовало за недавним одобрением Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) препарата аримокломол компании Zevra, теперь известного под торговым названием Miplyffa, для лечения болезни Ниманна-Пика типа C (NPC) 20 сентября, за день до ожидаемой даты 21 августа по Закону о пользовательских сборах за рецептурные препараты (PDUFA).
Одобрение последовало после голосования Консультативного комитета 11-5 в пользу препарата, что сделало аримокломол первой терапией, когда-либо одобренной для NPC. Аналитики ожидают, что это событие будет встречено с энтузиазмом сообществом пациентов с NPC, которое включает около 70 пациентов в США, в настоящее время получающих аримокломол через Программу расширенного доступа (EAP), и более широкую группу около 350 пациентов, получающих активное лечение в Соединенных Штатах.
Одобрение рассматривается как трансформационное событие для Zevra, с прогнозами пиковых продаж аримокломола, достигающих примерно 250 миллионов долларов. Эта оценка значительна по сравнению с текущей базой доходов Zevra менее 20 миллионов долларов и еще не учитывает потенциальный рынок за пределами США, где около 250 пациентов находятся в программах EAP.
Более того, ожидается, что одобрение предоставит Zevra ваучер на приоритетное рассмотрение редких педиатрических заболеваний (PRV), стоимостью минимум 100 миллионов долларов, с недавними продажами, приближающимися к 160 миллионам долларов. Эта стоимость может вырасти из-за предстоящего завершения программы PRV в конце сентября.
Прогнозы фирмы относительно успеха аримокломола выше консенсуса, ссылаясь на недооценку рынком потенциала конверсии базы пациентов EAP в платную терапию и количества пациентов, "ожидающих" у врачей доступа к препарату. Ожидается, что существующая коммерческая инфраструктура Zevra для орфанных заболеваний облегчит плавный запуск, и ожидается, что продукт будет коммерчески доступен к декабрю.
В других недавних новостях Zevra Therapeutics добилась значительных успехов в биофармацевтической отрасли. Компания получила одобрение FDA на свой препарат MIPLYFFA, что стало первым одобренным лечением болезни Ниманна-Пика типа C (NPC), редкого нейродегенеративного расстройства. Одобрение основано на 12-месячном плацебо-контролируемом исследовании и 48-месячном открытом продленном исследовании, которые продемонстрировали остановку прогрессирования заболевания при использовании в сочетании с миглустатом.
В финансовых событиях Canaccord Genuity пересмотрела свой прогноз по Zevra, снизив целевую цену, но сохранив рейтинг "покупать". Фирма прогнозирует первые коммерческие продажи в США в 2025 году, с потенциальным запуском на европейском рынке в 2026 году. Roth/MKM также сохраняет рейтинг "покупать" для Zevra, ссылаясь на многообещающие результаты испытаний.
В отчете о доходах за второй квартал 2024 года Zevra сообщила о чистой выручке в размере 4,4 миллиона долларов и чистом убытке в 19,9 миллиона долларов, наряду с успешным публичным предложением, которое привлекло около 64,5 миллиона долларов. Это последние события в стремлении Zevra Therapeutics удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности в секторе редких заболеваний.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.