Во вторник H.C. Wainwright подтвердила рейтинг "Покупать" и целевую цену 15,00 долларов для Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR) после объявления компанией положительных предварительных данных текущего исследования.
Согласно данным InvestingPro, аналитики заметно оптимистичны в отношении LRMR, с целевыми ценами от 12,49 до 36 долларов, несмотря на недавнее снижение акций на 26% за последнюю неделю. Исследование сосредоточено на номлабофуспе, потенциальном лечении атаксии Фридрейха (FA) - изнурительного генетического заболевания. Исследование направлено на оценку долгосрочной безопасности, фармакокинетики и влияния на уровни фратаксина у пациентов с FA.
Открытое расширенное исследование (OLE), проводимое Larimar Therapeutics, показало обнадеживающие первоначальные результаты. Номлабофусп, рекомбинантный гибридный белок для подкожного введения, исследуется на предмет способности доставлять фратаксин непосредственно в митохондрии пациентов с FA.
Устранение дефицита фратаксина имеет решающее значение, поскольку это основная причина заболевания. С рыночной капитализацией 308 миллионов долларов и сильной позицией ликвидности, о чем свидетельствует коэффициент текущей ликвидности 13,1, анализ InvestingPro указывает на то, что компания поддерживает прочную финансовую основу для своих исследовательских инициатив.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило номлабофуспу несколько статусов, которые могут ускорить его разработку, включая статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний, статус ускоренного рассмотрения и статус орфанного препарата. Кроме того, Европейская комиссия присвоила ему статус орфанного препарата, а Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило ему статус PRIME.
Текущее исследование Larimar включает 14 взрослых с FA, с продолжительностью лечения от 99 до 260 дней. Примечательно, что более половины участников были неамбулаторными. Лечение номлабофуспом показало увеличение и поддержание уровней фратаксина в тканях.
На 90-й день буккальные клетки показали среднее изменение уровня фратаксина от исходного на 1,32 пг/мкг, а клетки кожи - увеличение на 9,28 пг/мкг. Эти уровни поддерживались со временем, повышаясь с 15% до 30% от уровней здоровых добровольцев в буккальных клетках и с 16% до 72% в клетках кожи.
Аналитик прогнозирует выход номлабофуспа на рынок в 2026 году с первоначальными продажами, оцениваемыми в 6 миллионов долларов, с потенциалом достижения 356 миллионов долларов к 2030 году. Подтвержденный рейтинг "Покупать" и целевая цена в 15 долларов отражают уверенность аналитика в коммерческих перспективах препарата.
Анализ InvestingPro предполагает, что LRMR в настоящее время недооценена, с дополнительными выводами, доступными в комплексном отчете Pro Research, который предоставляет глубокий анализ финансового здоровья компании, оцененного как УДОВЛЕТВОРИТЕЛЬНОЕ с оценкой 2,37.
В других недавних новостях Larimar Therapeutics столкнулась со смесью многообещающих и сложных событий.
Несмотря на возникновение серьезных нежелательных явлений, приведших к выходу двух пациентов из исследования, лечение атаксии Фридрейха компании, номлабофусп, в целом хорошо переносилось в текущем открытом расширенном исследовании.
Это обновление данных привело к значительному снижению акций Larimar, хотя аналитики из Leerink Partners, Citi и Guggenheim сохраняют позитивный прогноз, подчеркивая обнадеживающие биомаркерные и функциональные данные, а также сильное финансовое положение компании.
Larimar Therapeutics также раскрыла положительные начальные данные, указывающие на то, что номлабофусп увеличивал и поддерживал уровни фратаксина в тканях, показывая потенциальные клинические преимущества. Компания начала повышение дозы до 50 мг ежедневно у шести участников и планирует перевести подростков из педиатрического фармакокинетического исследования в открытое расширенное исследование после оценки данных по безопасности и фармакокинетике.
Larimar завершила третий квартал 2024 года с 203,7 миллионами долларов наличными и инвестициями, продлив свою финансовую обеспеченность до второго квартала 2026 года. По мере приближения ко второй половине 2025 года компания стремится подать заявку на получение лицензии на биологический препарат по ускоренному пути одобрения, сосредоточившись на четырех ключевых решениях, которые повлияют на их способность подать заявку.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.