В понедельник Guggenheim подтвердила рейтинг "Покупать" и целевую цену $26,00 для Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR) после презентации компанией обнадеживающих данных клинических испытаний. При текущей цене акций $4,56, что значительно ниже консенсус-прогноза аналитиков в диапазоне от $12,36 до $36,00, данные InvestingPro указывают на то, что компания в настоящее время недооценена. Larimar Therapeutics представила положительные результаты своего продолжающегося открытого расширенного исследования (OLE) по лечению атаксии Фридрейха (FA).
Исследование показало, что ежедневное введение 25 мг номлабофуспа, рекомбинантного фратаксина (FXN), значительно увеличило уровень FXN в тканях, превысив 10-20% увеличение, ранее считавшееся ключевыми экспертами достаточным для достижения клинической эффективности.
Несмотря на короткую продолжительность лечения, тяжесть заболевания и небольшую группу пациентов (14 участников, эффективность наблюдалась у 8), лечение продемонстрировало ранние тенденции к улучшению. Согласно анализу InvestingPro, Larimar сохраняет сильную финансовую позицию с большим объемом денежных средств, чем долга, и здоровым текущим коэффициентом 13,1, что обеспечивает возможность для продолжения клинических разработок.
Получите доступ к 8 дополнительным эксклюзивным ProTips и комплексным финансовым показателям с подпиской на InvestingPro. Эти улучшения были отмечены по нескольким клиническим показателям, включая снижение по модифицированной шкале оценки атаксии Фридрейха (mFARS), шкале повседневной активности FARS (FARS-ADL), модифицированной шкале влияния усталости, а также улучшение результатов теста с 9 отверстиями на 90-й день по сравнению с исходным уровнем.
Лечение в целом было безопасным и хорошо переносимым, хотя были зарегистрированы два серьезных нежелательных явления (SAE) - аллергическая реакция и случай судорог. Однако это не потребовало изменений в протоколе.
В настоящее время Larimar тестирует дозу 50 мг у шести пациентов и планирует перевести всех текущих участников на эту более высокую дозу. Новые участники также начнут с 50 мг. Ожидается, что эта корректировка приведет к еще более сильным ответам на эффективность, данные о когорте 50 мг ожидаются к середине 2025 года.
Руководство активно обсуждает с FDA данные, необходимые для поддержки потенциального ускоренного одобрения, используя FXN в качестве суррогатной конечной точки, с целью подачи заявки на лицензирование биологических препаратов (BLA) во второй половине 2025 года. Кроме того, компания продлила прогноз по денежным средствам до второго квартала 2026 года, по сравнению с предыдущей оценкой до 2026 года.
Анализ Guggenheim предполагает, что значительная слабость акций, наблюдаемая сегодня, неоправданна, учитывая благоприятный профиль пользы/риска, подчеркнутый в обновлении компании. Признавая, что опасения по поводу безопасности могут продолжать оказывать давление на акции до тех пор, пока не будут доступны долгосрочные данные от большей когорты пациентов, Guggenheim рассматривает текущую рыночную оценку в $291 млн как привлекательное соотношение риска и вознаграждения перед обновлением в середине 2025 года. За последние шесть месяцев акции упали на 34%, но сохраняют "СПРАВЕДЛИВУЮ" общую оценку финансового здоровья согласно комплексному анализу InvestingPro.
Откройте для себя полную финансовую историю с эксклюзивным исследовательским отчетом InvestingPro, который является частью нашего охвата более 1 400 акций США.
В других недавних новостях Larimar Therapeutics сообщила как о многообещающих, так и о вызывающих беспокойство событиях в своих клинических исследованиях.
Биотехнологическая компания сообщила, что у двух пациентов возникли серьезные нежелательные явления, связанные с ее экспериментальной терапией номлабофуспом, что привело к их выходу из исследования. Несмотря на это, Larimar Therapeutics подчеркнула, что терапия в целом хорошо переносилась остальными участниками.
Одновременно Larimar объявила о первоначальных положительных данных исследования номлабофуспа, потенциального лечения атаксии Фридрейха. Продолжающееся исследование показало, что ежедневные инъекции препарата в целом хорошо переносились и продемонстрировали среднее изменение уровня фратаксина в тканях.
С финансовой точки зрения, компания сообщила о сильной позиции с $203,7 млн в денежных средствах и инвестициях. Larimar намерена подать заявку на потенциальное ускоренное одобрение регуляторным органам США во второй половине 2025 года.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.