В понедельник H.C. Wainwright начала освещение компании Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC), биотехнологической фирмы, специализирующейся на генной терапии, с рейтингом "Покупать" и целевой ценой 28,00$. Фирма отметила запатентованную платформу компании Silence and Replace DNA-directed RNA interference (ddRNAi) как ключевую инновацию, особенно с ее ведущим кандидатом BB-301 для лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (OPMD).
OPMD - это редкое и прогрессирующее генетическое расстройство, которое влияет на функцию мышц глаз, горла и, в конечном итоге, других частей тела. Обычно оно проявляется у взрослых в возрасте от 40 до 60 лет. В настоящее время не существует доступных методов лечения OPMD, что может привести к трудностям со зрением, глотанием, речью и ходьбой по мере прогрессирования заболевания.
BB-301 представляет собой новый терапевтический подход, заключающийся в совместной экспрессии кодон-оптимизированного ядерного белка, связывающего поли-А (PABPN1), и двух малых ингибирующих РНК (siRNA) для воздействия на мутантный ген PABPN1, связанный с OPMD. Терапия направлена на подавление экспрессии дефектного гена с одновременным обеспечением экспрессии функциональной версии для его замены.
Аналитик из H.C. Wainwright отметил, что BB-301 уже показал благоприятные клинические данные у двух пациентов с OPMD, и ожидается, что в ближайшие месяцы дополнительные данные предоставят еще несколько субъектов. Фирма полагает, что положительные результаты у относительно небольшого числа лиц с OPMD могут поддержать потенциальное одобрение BB-301.
Установление целевой цены в 28,00$ отражает уверенность аналитика в потенциале BB-301 стать значимым вариантом лечения OPMD, учитывая отсутствие текущих методов терапии и многообещающие ранние клинические результаты. Фокус Benitec BioPharma на генетической медицине и разработке платформы ddRNAi позиционирует компанию как растущую силу в области генной терапии.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.