В среду Goldman Sachs сохранил нейтральный рейтинг акций uniQure BV (NASDAQ:QURE) с неизменной целевой ценой в 20,00 долларов. Позиция фирмы связана с объявлением uniQure о регуляторном продвижении генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона.
Акции компании продемонстрировали впечатляющую динамику: по данным InvestingPro, за последнюю неделю они выросли на 143%, достигнув 15,30 долларов с предыдущих 7,29 долларов. Терапия получила рекомендации FDA по ускоренному пути одобрения после встречи типа B.
Это важное событие, поскольку оно позволяет компании использовать данные текущих исследований фазы 1/2 и естественную историю в качестве внешнего контроля. FDA рассмотрело двухлетние данные 24 пациентов, которые будут использоваться вместе с композитной Унифицированной шкалой оценки болезни Хантингтона (cUHDRS) в качестве клинической конечной точки.
По мнению фирмы, проверка FDA и согласованный ускоренный путь повысили вероятность успеха AMT-130. Ясность регуляторного пути, предоставленная FDA, устраняет необходимость в дополнительных испытаниях. Это событие привлекло внимание аналитиков: по данным InvestingPro, шесть аналитиков пересмотрели свои прогнозы по прибыли на предстоящий период в сторону повышения.
В настоящее время акции торгуются выше своей справедливой стоимости, отражая оптимизм рынка в отношении этих событий. uniQure планирует обсудить план статистического анализа и требования к химии, производству и контролю (CMC) с FDA в первой половине 2025 года. Производственный процесс AMT-130 считается менее рискованным, поскольку он очень похож на Hemgenix и происходит на том же предприятии.
В середине 2025 года uniQure планирует опубликовать данные последующего наблюдения, включая трехлетние результаты 21 пациента. Ожидается, что успех будет отражать тенденции, наблюдавшиеся в предыдущих обновлениях, такие как дозозависимое замедление прогрессирования заболевания, измеряемое по cUHDRS, и стабильные уровни легкой цепи нейрофиламентов в спинномозговой жидкости.
Финансовое положение компании показывает смешанные сигналы. Хотя текущий коэффициент 6,51 указывает на сильную краткосрочную ликвидность, данные InvestingPro свидетельствуют о том, что компания быстро расходует денежные средства. При рыночной капитализации в 733,58 млн долларов компания работает с умеренным уровнем долга и поддерживает ликвидные активы, превышающие краткосрочные обязательства.
Фирма также отметила недавнюю лицензионную сделку в секторе с участием Novartis и PTC Therapeutics, признавая конкурентный ландшафт. Помимо AMT-130, потенциал роста uniQure отслеживается через ее ранний конвейер генной терапии.
Ожидается получение первоначальных данных фазы 1/2 для AMT-191 при болезни Фабри, AMT-162 при БАС SOD1 и AMT-260 при рефрактерной мезиальной височной эпилепсии, которые планируется опубликовать в 2025 году.
В других недавних новостях, uniQure N.V. добилась значительных успехов с продуктом генной терапии AMT-130, предназначенным для лечения болезни Хантингтона. Компания достигла соглашения с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) об ускоренном одобрении AMT-130. Raymond James недавно повысил рейтинг акций uniQure с "Превосходит рынок" до "Активно покупать" после этих событий.
Stifel, компания, предоставляющая финансовые услуги, также выразила позитивный взгляд на uniQure, указав на согласование с FDA как на значительную победу для биотехнологической фирмы. Кроме того, uniQure начала клиническое исследование фазы I/II своего исследуемого препарата AMT-162, направленного на лечение БАС, вызванного мутациями SOD1.
Эти недавние события отражают прогресс uniQure в области генной терапии, особенно с AMT-130 для болезни Хантингтона и AMT-162 для БАС. Аналитики таких фирм, как Raymond James, H.C. Wainwright и Stifel, сохранили положительный рейтинг компании, что указывает на благоприятное мнение об этих недавних событиях.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.