Во вторник финансовая компания Stifel выразила позитивный прогноз для uniQure (NASDAQ: QURE) после того, как биотехнологическая фирма объявила о достижении соглашения с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по ключевым аспектам ускоренного процесса одобрения своей генной терапии AMT-130.
UniQure сообщила, что сможет использовать внешнюю контрольную группу и данные из текущего исследования фазы 1/2 для AMT-130, препарата для лечения болезни Хантингтона.
FDA согласилось, что uniQure может использовать композитную Унифицированную шкалу оценки болезни Хантингтона (cUHDRS) в качестве конечной точки для своего исследования. Ранее в этом году двухлетний анализ показал статистически значимую разницу по сравнению с естественным течением заболевания, что считается благоприятным развитием для компании.
"На наш взгляд, это большая победа для акций на фоне низких ожиданий того, что ускоренный путь действительно мог материализоваться, в первую очередь в свете противоречивых/запутанных данных по снижению мутантного хантингтина", - заявили аналитики Stifel.
Хотя остаются вопросы относительно конкретных деталей процесса одобрения, таких как временная точка для сравнения с естественным течением заболевания и подробности Плана статистического анализа (SAP), Stifel ожидает дальнейших обновлений по мере продолжения обсуждений uniQure с FDA в течение первой половины 2025 года.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.