BrainStorm продвигает терапию БАС с подачей заявки на клиническое испытание в FDA

Опубликовано 10.04.2025, 14:34
BrainStorm продвигает терапию БАС с подачей заявки на клиническое испытание в FDA

Investing.com — BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), биотехнологическая компания, специализирующаяся на нейродегенеративных заболеваниях, подала поправку к заявке на исследование нового препарата (IND) для проведения клинического испытания фазы 3b препарата NurOwn® в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Испытание будет исследовать аутологичную терапию мезенхимальными стволовыми клетками у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Стоимость компании в настоящее время составляет 7,27 млн долларов, а ее акции упали почти на 88% за последний год, согласно данным InvestingPro.

Подача заявки следует за соглашением о Специальной оценке протокола (SPA) с FDA, подтверждающим, что дизайн испытания и план статистического анализа соответствуют нормативным стандартам для потенциальной заявки на лицензирование биологических препаратов (BLA). Это может ускорить процесс рассмотрения и начало испытания. Анализ InvestingPro показывает, что компания сталкивается со значительными финансовыми трудностями, с общей оценкой финансового здоровья 1,65, обозначенной как "СЛАБАЯ", и в настоящее время быстро расходует денежные средства.

В предстоящем испытании примут участие около 200 пациентов с БАС, и оно будет состоять из двух частей. Изначально участники будут случайным образом распределены для получения либо NurOwn, либо плацебо в течение 24-недельного двойного слепого периода. Впоследствии всем участникам, включая тех, кто был в группе плацебо, будет предложена настоящая терапия в открытом расширенном исследовании в течение дополнительных 24 недель. Основная цель — измерить изменения в показателях функциональной рейтинговой шкалы БАС на 24-й неделе для оценки прогрессирования заболевания.

Технология NurOwn включает забор мезенхимальных стволовых клеток пациента, которые затем дифференцируются для секреции нейротрофических факторов (НТФ). Эти клетки предназначены для доставки НТФ и иммуномодулирующих цитокинов в поврежденные области, потенциально замедляя прогрессирование заболевания.

Генеральный директор BrainStorm, Хаим Лебовиц, выразил оптимизм относительно быстрого рассмотрения FDA и последующего запуска исследования фазы 3b. Компания стремится решить неудовлетворенные потребности в лечении БАС, работая с FDA, клиническими исследователями и сообществом БАС.

Компания ранее провела ключевое испытание фазы 3 и открытое многоцентровое испытание фазы 2 для рассеянного склероза в рамках заявки IND, с поддержкой грантов. NurOwn также получил статус орфанного препарата от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения БАС. Следующий отчет о доходах запланирован на 12 мая 2025 года, инвесторы, желающие получить более глубокое представление о финансовом здоровье и перспективах роста BrainStorm, могут получить доступ к комплексному анализу через InvestingPro в подробном исследовательском отчете, который является частью их охвата более 1 400 американских акций.

Информация в этой статье основана на пресс-релизе от BrainStorm Cell Therapeutics Inc.

В других недавних новостях, Brainstorm Cell Therapeutics Inc. сообщила о своих финансовых результатах за четвертый квартал 2024 года, сосредоточившись на значительном сокращении расходов. Компания сократила свои расходы на исследования и разработки с 10,7 млн долларов в 2023 году до 4,7 млн долларов в 2024 году, в то время как ее чистый убыток снизился до 11,6 млн долларов с 17,2 млн долларов в предыдущем году. Несмотря на эти меры по сокращению расходов, денежные резервы упали до 400 000 долларов к концу 2024 года, по сравнению с 1,5 млн долларов в предыдущем году. Brainstorm Cell Therapeutics продвигает свое лечение Neuron для БАС, получив Специальную оценку протокола от FDA. Компания планирует начать испытание фазы 3b для Neuron в 2025 году, ориентируясь на пациентов с ранней стадией БАС, и предполагает, что потребуется 20-30 млн долларов ежегодно для финансирования испытания. Они изучают недилютивные варианты финансирования, такие как гранты, для поддержки этой инициативы. Кроме того, Brainstorm Cell Therapeutics объявила о соглашении о стимулировании варрантов, которое, как ожидается, принесет примерно 1,64 млн долларов, демонстрируя уверенность инвесторов в их стратегии. Компания также рассматривает возможность лицензирования непрофильных активов для обеспечения дополнительного финансирования.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.

Последние комментарии по инструменту

Установите наши приложения
Предупреждение о риске: Торговля финансовыми инструментами и (или) криптовалютами сопряжена с высокими рисками, включая риск потери части или всей суммы инвестиций, поэтому подходит не всем инвесторам. Цены на криптовалюты чрезвычайно волатильны и могут изменяться под действием внешних факторов, таких как финансовые новости, законодательные решения или политические события. Маржинальная торговля приводит к повышению финансовых рисков.
Прежде чем принимать решение о совершении сделки с финансовым инструментом или криптовалютами, вы должны получить полную информацию о рисках и затратах, связанных с торговлей на финансовых рынках, правильно оценить цели инвестирования, свой опыт и допустимый уровень риска, а при необходимости обратиться за профессиональной консультацией.
Fusion Media напоминает, что информация, представленная на этом веб-сайте, не всегда актуальна или точна. Данные и цены на веб-сайте могут быть указаны не официальными представителями рынка или биржи, а рядовыми участниками. Это означает, что цены бывают неточны и могут отличаться от фактических цен на соответствующем рынке, а следовательно, носят ориентировочный характер и не подходят для использования в целях торговли. Fusion Media и любой поставщик данных, содержащихся на этом веб-сайте, отказываются от ответственности за любые потери или убытки, понесенные в результате осуществления торговых сделок, совершенных с оглядкой на указанную информацию.
При отсутствии явно выраженного предварительного письменного согласия компании Fusion Media и (или) поставщика данных запрещено использовать, хранить, воспроизводить, отображать, изменять, передавать или распространять данные, содержащиеся на этом веб-сайте. Все права на интеллектуальную собственность сохраняются за поставщиками и (или) биржей, которые предоставили указанные данные.
Fusion Media может получать вознаграждение от рекламодателей, упоминаемых на веб-сайте, в случае, если вы перейдете на сайт рекламодателя, свяжитесь с ним или иным образом отреагируете на рекламное объявление.
Английская версия данного соглашения является основной версией в случае, если информация на русском и английском языке не совпадают.
*Meta (Meta признана экстремистской организацией и запрещена на территории РФ. Facebook и Instagram являются её продуктами.)