ЛЕЙДЕН, Нидерланды и КЕМБРИДЖ, Массачусетс - ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на РНК-терапии, объявила о расширении сотрудничества с Фондом исследований синдрома Ретта (RSRT) для продвижения потенциального лечения синдрома Ретта в клинические испытания. Сотрудничество, изначально поддержанное грантом в размере 1 миллиона долларов в январе 2024 года, было усилено дополнительными 8,1 миллионами долларов от RSRT, в результате чего общее финансирование достигло 9,1 миллиона долларов. Эта новость о финансировании появилась на фоне значительного роста акций ProQR, при этом Pro Research сообщает о впечатляющей доходности в 80,87% за последние шесть месяцев. Получите доступ к более чем 10 дополнительным ProTips и комплексному финансовому анализу с помощью Pro Research.
Синдром Ретта - это тяжелое нейроразвивающее расстройство, которое преимущественно поражает девочек, с оценочным количеством случаев в 350 000 по всему миру. В настоящее время не существует лекарств и ограничены варианты лечения этого состояния, вызванного мутациями в гене MECP2. Терапия ProQR, AX-2402, нацелена на мутацию R270X в гене MECP2 с использованием запатентованной платформы редактирования РНК Axiomer компании.
Платформа Axiomer позволяет редактировать молекулы РНК высокоспецифичным образом, потенциально исправляя мутации, вызывающие заболевания, или модулируя экспрессию белков. Технология использует собственный механизм редактирования клетки, ADAR, для внесения точных нуклеотидных изменений в РНК.
Главный научный сотрудник ProQR, Герард Платенбург, выразил благодарность за партнерство с RSRT и подчеркнул потенциал технологии Axiomer в решении сложных генетических заболеваний центральной нервной системы. Моника Коенраадс, основатель и генеральный директор RSRT, также отметила амбициозность партнерства и прогресс, достигнутый в направлении искоренения синдрома Ретта.
Дополнительное финансирование от RSRT позволит ProQR ускорить разработку методов редактирования РНК для генетических мутаций, связанных с синдромом Ретта. Основное внимание в сотрудничестве будет уделено оптимизации терапевтических кандидатов, нацеленных на транскрипционный фактор MECP2, и продвижению их к клинической разработке.
Эта новость основана на пресс-релизе ProQR Therapeutics. Заглядывая вперед, аналитики Pro Research прогнозируют значительный рост продаж в текущем году, хотя компания, как ожидается, не будет прибыльной. Узнайте полный анализ финансового состояния и получите доступ к подробному отчету Pro Research, доступному для ProQR и более 1 400 других американских акций на Pro Research.
В других недавних новостях, ProQR Therapeutics N.V. объявила о публичном размещении своих обыкновенных акций. Этот шаг направлен на финансирование исследований и разработок компании, в частности, для продвижения кандидатов в продукты и расширения программ R&D. Оставшиеся средства будут направлены на поддержку оборотного капитала и другие корпоративные расходы. Evercore ISI, Cantor, Raymond James и Oppenheimer & Co. выступают в качестве совместных ведущих букраннеров размещения. Платформа редактирования РНК Axiomer® компании, которая является центральной в ее усилиях по разработке новых методов лечения заболеваний с неудовлетворенными потребностями, потенциально может предложить новый класс лекарств как для редких, так и для распространенных заболеваний. Хотя компания предоставила прогнозы относительно размещения и предполагаемого использования средств, она отметила, что они зависят от рыночных условий, обычных условий закрытия и других рисков. Эти недавние события подчеркивают постоянную приверженность ProQR продвижению исследований в области РНК-терапии.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.