Получите премиум-данные в Киберпонедельник: со скидкой до 55% на InvestingProКупить со скидкой

ProQR получает 9,1 млн долларов на испытания препарата от синдрома Ретта

Опубликовано 11.12.2024, 15:06
PRQR
-

ЛЕЙДЕН, Нидерланды и КЕМБРИДЖ, Массачусетс - ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на РНК-терапии, объявила о расширении сотрудничества с Фондом исследований синдрома Ретта (RSRT) для продвижения потенциального лечения синдрома Ретта в клинические испытания. Сотрудничество, изначально поддержанное грантом в размере 1 миллиона долларов в январе 2024 года, было усилено дополнительными 8,1 миллионами долларов от RSRT, в результате чего общее финансирование достигло 9,1 миллиона долларов. Эта новость о финансировании появилась на фоне значительного роста акций ProQR, при этом Pro Research сообщает о впечатляющей доходности в 80,87% за последние шесть месяцев. Получите доступ к более чем 10 дополнительным ProTips и комплексному финансовому анализу с помощью Pro Research.

Синдром Ретта - это тяжелое нейроразвивающее расстройство, которое преимущественно поражает девочек, с оценочным количеством случаев в 350 000 по всему миру. В настоящее время не существует лекарств и ограничены варианты лечения этого состояния, вызванного мутациями в гене MECP2. Терапия ProQR, AX-2402, нацелена на мутацию R270X в гене MECP2 с использованием запатентованной платформы редактирования РНК Axiomer компании.

Платформа Axiomer позволяет редактировать молекулы РНК высокоспецифичным образом, потенциально исправляя мутации, вызывающие заболевания, или модулируя экспрессию белков. Технология использует собственный механизм редактирования клетки, ADAR, для внесения точных нуклеотидных изменений в РНК.

Главный научный сотрудник ProQR, Герард Платенбург, выразил благодарность за партнерство с RSRT и подчеркнул потенциал технологии Axiomer в решении сложных генетических заболеваний центральной нервной системы. Моника Коенраадс, основатель и генеральный директор RSRT, также отметила амбициозность партнерства и прогресс, достигнутый в направлении искоренения синдрома Ретта.

Дополнительное финансирование от RSRT позволит ProQR ускорить разработку методов редактирования РНК для генетических мутаций, связанных с синдромом Ретта. Основное внимание в сотрудничестве будет уделено оптимизации терапевтических кандидатов, нацеленных на транскрипционный фактор MECP2, и продвижению их к клинической разработке.

Эта новость основана на пресс-релизе ProQR Therapeutics. Заглядывая вперед, аналитики Pro Research прогнозируют значительный рост продаж в текущем году, хотя компания, как ожидается, не будет прибыльной. Узнайте полный анализ финансового состояния и получите доступ к подробному отчету Pro Research, доступному для ProQR и более 1 400 других американских акций на Pro Research.

В других недавних новостях, ProQR Therapeutics N.V. объявила о публичном размещении своих обыкновенных акций. Этот шаг направлен на финансирование исследований и разработок компании, в частности, для продвижения кандидатов в продукты и расширения программ R&D. Оставшиеся средства будут направлены на поддержку оборотного капитала и другие корпоративные расходы. Evercore ISI, Cantor, Raymond James и Oppenheimer & Co. выступают в качестве совместных ведущих букраннеров размещения. Платформа редактирования РНК Axiomer® компании, которая является центральной в ее усилиях по разработке новых методов лечения заболеваний с неудовлетворенными потребностями, потенциально может предложить новый класс лекарств как для редких, так и для распространенных заболеваний. Хотя компания предоставила прогнозы относительно размещения и предполагаемого использования средств, она отметила, что они зависят от рыночных условий, обычных условий закрытия и других рисков. Эти недавние события подчеркивают постоянную приверженность ProQR продвижению исследований в области РНК-терапии.

Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.

Последние комментарии по инструменту

Установите наши приложения
Предупреждение о риске: Торговля финансовыми инструментами и (или) криптовалютами сопряжена с высокими рисками, включая риск потери части или всей суммы инвестиций, поэтому подходит не всем инвесторам. Цены на криптовалюты чрезвычайно волатильны и могут изменяться под действием внешних факторов, таких как финансовые новости, законодательные решения или политические события. Маржинальная торговля приводит к повышению финансовых рисков.
Прежде чем принимать решение о совершении сделки с финансовым инструментом или криптовалютами, вы должны получить полную информацию о рисках и затратах, связанных с торговлей на финансовых рынках, правильно оценить цели инвестирования, свой опыт и допустимый уровень риска, а при необходимости обратиться за профессиональной консультацией.
Fusion Media напоминает, что информация, представленная на этом веб-сайте, не всегда актуальна или точна. Данные и цены на веб-сайте могут быть указаны не официальными представителями рынка или биржи, а рядовыми участниками. Это означает, что цены бывают неточны и могут отличаться от фактических цен на соответствующем рынке, а следовательно, носят ориентировочный характер и не подходят для использования в целях торговли. Fusion Media и любой поставщик данных, содержащихся на этом веб-сайте, отказываются от ответственности за любые потери или убытки, понесенные в результате осуществления торговых сделок, совершенных с оглядкой на указанную информацию.
При отсутствии явно выраженного предварительного письменного согласия компании Fusion Media и (или) поставщика данных запрещено использовать, хранить, воспроизводить, отображать, изменять, передавать или распространять данные, содержащиеся на этом веб-сайте. Все права на интеллектуальную собственность сохраняются за поставщиками и (или) биржей, которые предоставили указанные данные.
Fusion Media может получать вознаграждение от рекламодателей, упоминаемых на веб-сайте, в случае, если вы перейдете на сайт рекламодателя, свяжитесь с ним или иным образом отреагируете на рекламное объявление.
Английская версия данного соглашения является основной версией в случае, если информация на русском и английском языке не совпадают.
*Meta (Meta признана экстремистской организацией и запрещена на территории РФ. Facebook и Instagram являются её продуктами.)