КАРЛСБАД, Калифорния - Компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) получила подтверждение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), что ее заявка на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) для донидалорсена находится на рассмотрении. Донидалорсен - это исследуемый препарат на основе РНК, предназначенный для профилактики приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) у пациентов в возрасте 12 лет и старше.
FDA установило дату принятия решения по Закону о сборах за использование рецептурных препаратов (PDUFA) на 21 августа 2025 года. В случае одобрения донидалорсен станет вторым самостоятельным коммерческим запуском для Ionis после положительных результатов исследований фазы 3 и фазы 2. Препарат направлен на снижение выработки прекалликреина (PKK), ключевого участника пути, ведущего к приступам НАО, которые характеризуются сильным отеком различных частей тела и могут представлять угрозу для жизни.
Заявка NDA для донидалорсена включает данные ключевых исследований фазы 3 OASIS-HAE и OASISplus, а также продолжающихся открытых расширенных исследований фазы 2 (OLE). Эти испытания, как сообщается, показали значительное и устойчивое снижение частоты приступов НАО, при этом среднее снижение на 96% сохранялось до трех лет в исследовании OLE фазы 2.
Донидалорсен в целом хорошо переносился в исследованиях, без серьезных нежелательных явлений, связанных с препаратом. Наиболее частым побочным эффектом были реакции в месте инъекции, которые в основном были легкими или умеренными.
НАО затрагивает более 20 000 пациентов в США и Европе, и текущие методы лечения часто включают профилактические подходы для предотвращения или снижения тяжести приступов. Генеральный директор Ionis Бретт Мония выразил уверенность в потенциале донидалорсена для улучшения профилактического лечения пациентов с НАО.
Ранее в 2023 году FDA присвоило донидалорсену статус орфанного препарата. Кроме того, компания Otsuka обладает эксклюзивными правами на коммерциализацию препарата в Европе и Азиатско-Тихоокеанском регионе и готовится подать заявку на регистрацию в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в этом году.
Этот отчет основан на пресс-релизе компании Ionis Pharmaceuticals, Inc. и не содержит спекулятивного или рекламного контента. Представленная информация является фактической и предназначена для информирования читателей о текущем статусе процесса регуляторного рассмотрения донидалорсена.
В других недавних новостях, Ionis Pharmaceuticals добилась значительного прогресса в разработке продуктов и получила положительные оценки аналитиков. Компания получила положительные результаты исследования с использованием более высокой дозы нусинерсена, препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), который был одобрен Laidlaw с рейтингом "Покупать" и целевой ценой 68,00 долларов. TD Cowen также подтвердил рейтинг "Покупать" и целевую цену 59,00 долларов для Ionis, основываясь на недавних данных о Spinraza, еще одном препарате компании для лечения СМА.
Ionis также сообщила о прогрессе в разработке исследуемого препарата донидалорсен для лечения наследственного ангионевротического отека. Кроме того, FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения зилганерсену, потенциальному препарату для лечения ультраредкого неврологического расстройства - болезни Александера.
Компания объявила о планируемом публичном размещении своих обыкновенных акций на сумму 500 миллионов долларов для поддержки коммерческих запусков, клинических программ, исследований и разработок. В финансовом плане Ionis сообщила о стабильных результатах в соответствии с годовыми прогнозами и запустила два новых препарата: WAINUA для наследственной ATTR-полинейропатии и QALSODY для бокового амиотрофического склероза.
RBC Capital сохранил рейтинг "Лучше рынка" и целевую цену 70,00 долларов для Ionis Pharmaceuticals, подчеркивая потенциал компании в различных терапевтических областях. Все это - недавние события в деятельности Ionis Pharmaceuticals.
Аналитика InvestingPro
В то время как Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) ожидает решения FDA по донидалорсену, инвесторам следует учитывать некоторые ключевые финансовые показатели и экспертные оценки от InvestingPro. Рыночная капитализация компании составляет 6,03 миллиарда долларов, отражая ожидания инвесторов относительно ее портфеля разработок, включая донидалорсен.
Данные InvestingPro показывают, что Ionis продемонстрировала сильный рост выручки - на 29% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года. Эта траектория роста соответствует потенциальному коммерческому запуску донидалорсена, который может еще больше увеличить выручку компании в случае одобрения.
Однако один из советов InvestingPro предупреждает, что аналитики ожидают снижения продаж в текущем году. Этот прогноз подчеркивает важность одобрения донидалорсена для будущих потоков доходов Ionis. Другой совет InvestingPro отмечает, что компания не является прибыльной за последние двенадцать месяцев, с отрицательной валовой прибылью -12,86%. Эта финансовая ситуация подчеркивает значимость успешных запусков препаратов для улучшения прибыльности.
Для инвесторов, стремящихся глубже понять финансовое здоровье и перспективы роста Ionis, InvestingPro предлагает 5 дополнительных советов, обеспечивающих более комплексный анализ позиции компании в фармацевтической отрасли.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.