ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях, сообщила об обнадеживающих предварительных данных клинического испытания своего кандидата генной терапии BBP-812 для лечения болезни Канавана. Результаты, представленные на 31-м ежегодном конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии в Риме, Италия, позволяют предположить, что BBP-812 может стать первым терапевтическим вариантом для этого смертельного нейроразвивающегося расстройства.
Открытое исследование фазы 1/2, известное как CANaspire, оценивало безопасность, переносимость и фармакодинамическую активность BBP-812 у педиатрических пациентов. Доктор Флориан Эйхлер, директор службы лейкодистрофии в Массачусетской больнице общего профиля и главный исследователь CANaspire, отметил значительные улучшения двигательной функции и достижение двигательных вех среди участников.
Согласно исследованию, у детей, получавших лечение BBP-812, наблюдалось быстрое и устойчивое снижение уровня N-ацетиласпартата (NAA) - маркера заболевания - в моче, спинномозговой жидкости и мозге. Эти снижения свидетельствуют об улучшении биохимического профиля заболевания. Кроме того, у большинства участников наблюдалось улучшение миелинизации, что имеет решающее значение для правильного функционирования нейронов.
Результаты исследования также показывают, что терапия в целом хорошо переносится, с профилем безопасности, соответствующим другим генным терапиям на основе AAV9. BBP-812 получил несколько обозначений от FDA, включая обозначения передовой регенеративной медицинской терапии (RMAT), орфанного препарата, редкого педиатрического заболевания (RPDD) и ускоренного рассмотрения, что может ускорить процесс регуляторного одобрения.
Болезнь Канавана затрагивает примерно 1 000 детей в США и Европейском Союзе. Она характеризуется неспособностью достичь этапов развития и обычно короткой продолжительностью жизни. Заболевание вызвано мутациями в гене ASPA, что приводит к накоплению NAA и повреждению миелина.
Подход BridgeBio представляет собой значительный шаг вперед в лечении болезни Канавана, поскольку в настоящее время лечение ограничивается поддерживающей терапией. Приверженность компании разработке генетических лекарств подчеркивается ее обширным портфелем программ, начиная от ранних научных исследований и заканчивая продвинутыми клиническими испытаниями.
Эта новость основана на пресс-релизе и отражает продолжающиеся усилия по поиску жизнеспособных методов лечения редких генетических заболеваний. Дополнительную информацию об испытании CANaspire можно найти на сайтах TreatCanavan.com или ClinicalTrials.gov.
В других недавних новостях BridgeBio Pharma достигла значительных успехов в своих усилиях по разработке лекарств. Компания завершила набор участников для своего исследования FORTIFY фазы 3 препарата BBP-418, потенциального лечения мышечной дистрофии конечностей-пояса типа 2I/R9. Промежуточный анализ этого исследования ожидается в 2025 году. Исследуемый препарат BridgeBio, акорамидис, также продемонстрировал многообещающие результаты в исследовании ATTRibute-CM фазы 3, как показал постфактумный анализ.
Аналитические фирмы H.C. Wainwright, BMO Capital и Piper Sandler сохранили свои рейтинги "Покупать", "Соответствовать рынку" и "Выше рынка" для BridgeBio, отражая устойчивый прогресс и потенциал компании. BridgeBio также прекратила свою программу генной терапии BBP-631, что, по прогнозам, сэкономит более 50 миллионов долларов на исследованиях и разработках.
FDA присвоило статус прорывной терапии пероральному кандидату в препараты BridgeBio инфигратинибу, направленному на лечение детей с ахондроплазией. Кроме того, BridgeBio создала совместное предприятие под названием GondolaBio, поддержанное инвестициями в размере 300 миллионов долларов от консорциума инвесторов, с целью ускорения разработки новых методов лечения. Это лишь некоторые из недавних событий, подчеркивающих активное участие BridgeBio в разработке лекарств и регуляторных процессах.
Инсайты InvestingPro
Многообещающие результаты клинических испытаний BridgeBio Pharma для кандидата генной терапии болезни Канавана согласуются с сильным акцентом компании на генетические заболевания. Это развитие потенциально может привести к значительному росту доходов, как показывают данные InvestingPro, демонстрирующие впечатляющий рост выручки на 3761,22% за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2023 года.
Советы InvestingPro указывают, что аналитики ожидают роста продаж в текущем году, что может быть обусловлено прогрессом в портфеле BridgeBio, включая BBP-812. Кроме того, ликвидные активы компании, превышающие краткосрочные обязательства, обеспечивают финансовую гибкость для поддержки текущих исследований и разработок.
Однако важно отметить, что BridgeBio в настоящее время не является прибыльной, с скорректированным операционным доходом -502,99 миллиона долларов за последние двенадцать месяцев. Это соответствует совету InvestingPro, согласно которому аналитики не ожидают, что компания станет прибыльной в этом году. Такая финансовая ситуация не является необычной для биофармацевтических компаний на стадии разработки, поскольку они часто отдают приоритет исследованиям и клиническим испытаниям, а не немедленной прибыльности.
Для инвесторов, заинтересованных в более глубоком анализе, InvestingPro предлагает 7 дополнительных советов для BridgeBio Pharma, обеспечивая более комплексный взгляд на финансовое здоровье и рыночную позицию компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.