В среду компания Sangamo BioSciences (NASDAQ:SGMO) получила подтверждение рейтинга "Покупать" от TD Cowen после объявления о согласовании с FDA ускоренной подачи заявки на лицензирование биопрепарата (BLA) для своего кандидата генной терапии болезни Фабри, '920. Согласие FDA основано на данных об оценочной скорости клубочковой фильтрации (eGFR) из текущего открытого исследования STAAR фазы 1/2.
SGMO планирует собрать полные годовые данные от 32 участников и двухлетние данные наблюдения от 19 участников ко второму кварталу 2025 года. Ожидается, что этот комплексный набор данных поддержит подачу BLA во второй половине 2025 года. Промежуточный анализ исследования показал положительные результаты в сохранении eGFR и его наклонах, которые считаются ключевыми показателями здоровья и функции почек.
Аналитик TD Cowen выразил оптимизм в отношении этого события, отметив новость как обнадеживающую и ожидая простого процесса рассмотрения FDA для '920. Это мнение основано на промежуточном анализе, предполагающем благоприятные результаты в сохранении функции почек у пациентов с болезнью Фабри - генетическим заболеванием, которое может привести к значительному повреждению органов.
Обязательство SGMO подать BLA во второй половине 2025 года является важной вехой для компании и пациентов, страдающих болезнью Фабри. Терапия, в случае одобрения, может предложить новый вариант лечения для управления заболеванием и его осложнениями.
Согласование FDA с Sangamo BioSciences по ускоренному пути для '920 подчеркивает потенциал терапии и важность вывода на рынок новых методов лечения редких генетических заболеваний.
В других недавних новостях Sangamo Therapeutics добилась значительных успехов в своей программе лечения болезни Фабри. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) наметило путь ускоренного одобрения для кандидата в продукты генной терапии Sangamo, isaralgagene civaparvovec, что потенциально может ускорить доступность терапии примерно на три года. Терапия показала многообещающие данные по безопасности и эффективности, включая доказательства улучшения функции почек у пациентов с болезнью Фабри.
В юридических событиях Sangamo подала заявку в Канцлерский суд штата Делавэр для подтверждения недавней поправки к своему свидетельству о регистрации, которая увеличила количество разрешенных обыкновенных акций. Этот шаг был сделан для решения вопроса по коллективному иску, оспаривающему действительность поправки.
В финансовых обновлениях Sangamo сообщила о значительном лицензионном соглашении с Genentech, потенциально стоимостью до 1,9 миллиарда долларов в виде платежей за достижение целей. Эта сделка, наряду с краткосрочными платежами, продлевает финансовую стабильность Sangamo до первого квартала 2025 года. Компания также сообщила о положительных результатах своего исследования AFFINE фазы 3 по гемофилии А.
Продолжая положительную траекторию, Sangamo активно ищет дополнительные возможности финансирования и партнерства для дальнейшего развития своих программ в области неврологии и генной терапии. Компания также ищет партнеров для своей технологии STAC BBB capsid, которая показала перспективы в трансдукции нейронов и детаргетировании печени.
Аналитика InvestingPro
Недавнее согласование Sangamo BioSciences с FDA по кандидату генной терапии болезни Фабри вызвало интерес инвесторов, что отразилось на недавних показателях акций компании. Согласно данным InvestingPro, SGMO показала замечательную доходность в 201,52% за последние три месяца, что указывает на сильный рыночный оптимизм в отношении разработок компании.
Однако инвесторам следует подходить с осторожностью. Совет InvestingPro подчеркивает, что SGMO быстро расходует наличные средства, что может вызывать беспокойство, поскольку компания продвигается к подаче BLA в 2025 году. Кроме того, с рыночной капитализацией в 251,95 миллиона долларов и выручкой всего 12,28 миллиона долларов за последние двенадцать месяцев, SGMO торгуется с высоким мультипликатором к выручке.
Несмотря на эти проблемы, другой совет InvestingPro отмечает, что SGMO работает с умеренным уровнем долга, что может обеспечить некоторую финансовую гибкость при продвижении своего портфеля разработок. Для инвесторов, ищущих комплексный анализ, InvestingPro предлагает 11 дополнительных советов по SGMO, обеспечивая более глубокое понимание финансового здоровья компании и ее положения на рынке.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.