САУТ-САН-ФРАНЦИСКО, Калифорния - Компания Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), биотехнологическая фирма, специализирующаяся на разработке методов лечения заболеваний сердца, объявила об обновлениях своего текущего клинического исследования MyPEAK-1 фазы 1b/2 для препарата TN-201. Эта генная терапия исследуется для потенциального лечения гипертрофической кардиомиопатии (ГКМ), связанной с геном MYBPC3.
Независимый Совет по мониторингу данных и безопасности (DSMB) одобрил продолжение исследования, рекомендовав повышение дозы и расширение критериев отбора участников. В первой когорте исследования завершено дозирование препаратом в дозе 3E13 вг/кг, при этом профиль переносимости соответствовал другим генным терапиям в этой дозе, и не было отмечено неожиданных побочных реакций. После этого DSMB одобрил повышение дозы до 6E13 вг/кг, и в настоящее время идет набор участников для второй когорты.
Исследование MyPEAK-1 направлено на установление профиля безопасности TN-201 и изучение его потенциала в лечении различных групп пациентов путем повышения уровня белка MyBP-C, дефицит которого наблюдается у пациентов с ГКМ, связанной с геном MYBPC3. В протокол исследования были внесены изменения, включающие проведение биопсии на исходном уровне, расширение критериев отбора для включения пациентов с обструктивной ГКМ и увеличение размера исследования до потенциальных 24 взрослых участников.
Предварительные данные по первой когорте планируется представить в декабре 2024 года, с акцентом на безопасность, переносимость, анализ биопсии сердца и изменения сердечных биомаркеров по сравнению с исходным уровнем. В исследовании также собираются данные о влиянии TN-201 на биомаркеры визуализации, функцию сердца, переносимость физических нагрузок, функциональный статус и качество жизни пациентов.
Кроме того, Tenaya поделилась информацией о бремени заболевания у детей с ГКМ, связанной с геном MYBPC3. Данные, представленные на научной сессии Общества по изучению ГКМ, показали, что из почти 1 800 человек с этим заболеванием в базе данных SHaRe 13% были диагностированы до 18 лет, причем у 50% наблюдалась значительная заболеваемость к 40 годам. Это подчеркивает необходимость в новых генетических препаратах, способных существенно повлиять на исходы заболевания.
Препарат TN-201 компании Tenaya получил статусы ускоренного рассмотрения, орфанного препарата и редкого педиатрического препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), а также статус орфанного лекарственного средства от Европейской комиссии. Компания продолжает изучение педиатрической ГКМ, связанной с геном MYBPC3, в рамках исследования естественного течения заболевания MyClimb.
Этот отчет основан на пресс-релизе компании Tenaya Therapeutics, Inc.
В других недавних новостях Tenaya Therapeutics добилась значительных успехов в своей программе генной терапии. Canaccord Genuity сохранила рейтинг "Покупать" для акций компании, сосредоточившись на предстоящем клиническом отчете по ведущей программе генной терапии Tenaya, TN-201. Данные, ожидаемые в четвертом квартале 2024 года, дадут раннее представление об эффективности и безопасности терапии. Это знаменует переход Tenaya в статус клинической компании, что может существенно повлиять на ее оценку.
Помимо этих событий, в Tenaya произошли значительные изменения в составе совета директоров и был введен новый План стимулирования акционерного капитала на 2024 год. План предусматривает выпуск 1 200 000 акций обыкновенных акций с целью привлечения новых сотрудников или в рамках соглашений о слияниях и поглощениях. Компания также объявила о предстоящем уходе Леоне Паттерсон с должности финансового и коммерческого директора, что привело к поиску нового финансового директора.
Аналитики из William Blair и Canaccord Genuity представили свои взгляды на Tenaya: первые начали освещение с рейтингом "Превосходит рынок", а вторые сохранили рейтинг "Покупать". Наконец, H.C. Wainwright сохранила рейтинг "Покупать" для Tenaya, что отражает оптимизм в отношении прогресса компании в разработке методов лечения гипертрофической кардиомиопатии. Это последние события, формирующие траекторию развития Tenaya Therapeutics.
Аналитика InvestingPro
По мере того как Tenaya Therapeutics (NASDAQ: TNYA) продвигает клинические испытания TN-201, инвесторам следует учитывать финансовое положение компании и ее рыночные показатели. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Tenaya составляет 168,03 млн долларов, что отражает ее статус малой биотехнологической компании, ориентированной на разработку новых методов лечения заболеваний сердца.
Советы InvestingPro подчеркивают, что у Tenaya "больше денежных средств, чем долгов на балансе" и "ликвидные активы превышают краткосрочные обязательства". Эти факторы имеют решающее значение для биотехнологической компании на клинической стадии, поскольку они обеспечивают финансовую гибкость для продолжения финансирования исследований и разработок, включая текущее клиническое исследование MyPEAK-1 фазы 1b/2.
Однако важно отметить, что Tenaya "быстро расходует денежные средства" и "не является прибыльной за последние двенадцать месяцев", с операционным доходом -126,95 млн долларов за последние двенадцать месяцев по состоянию на второй квартал 2024 года. Это типично для биотехнологических компаний на ранней стадии, которые активно инвестируют в клинические испытания и разработку лекарств.
Недавние показатели акций компании были сложными, с общей доходностью -51,92% за последние три месяца. Эта волатильность отражена в еще одном совете InvestingPro, который отмечает, что "движения цены акций довольно волатильны". Инвесторы должны знать, что акции биотехнологических компаний часто испытывают значительные колебания цен, особенно в связи с обновлениями клинических испытаний и решениями регулирующих органов.
Для тех, кто заинтересован в более глубоком анализе, InvestingPro предлагает 11 дополнительных советов по Tenaya Therapeutics, предоставляя более комплексный взгляд на финансовое здоровье и рыночное положение компании.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.