РОКВИЛЛ, Мэриленд - Theriva Biologics (NYSE American: TOVX), биофармацевтическая компания на стадии клинических исследований, объявила сегодня, что Европейская комиссия одобрила рекомендацию Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) о присвоении статуса орфанного лекарственного препарата ее клиническому кандидату VCN-01. Это назначение предназначено для лечения ретинобластомы, редкой формы рака глаза, которая в основном поражает детей.
Статус орфанного лекарственного препарата в Европейском Союзе (ЕС) зарезервирован для методов лечения, направленных на состояния, которые угрожают жизни или являются хронически изнуряющими, с распространенностью не более 5 на 10 000 человек, или в случаях, когда лечение не было бы прибыльным без стимулов. VCN-01 также получил статус орфанного препарата и статус редкого педиатрического заболевания от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).
Генеральный директор Theriva Стивен А. Шаллкросс выразил удовлетворение решением ЕС, подчеркнув необходимость новых методов лечения ретинобластомы. Ранее компания сообщала о положительных результатах исследования фазы 1, оценивающего безопасность и активность VCN-01 у педиатрических пациентов с рефрактерной ретинобластомой. Theriva сотрудничает с медицинскими экспертами и регулирующими органами для усовершенствования клинического подхода к применению VCN-01 в качестве дополнения к химиотерапии для детей с этим заболеванием.
Ретинобластома, которая возникает в сетчатке, является наиболее распространенным раком глаза у детей, с предполагаемой частотой встречаемости в Европе 1 на 13 844 живорождений. Это состояние представляет значительные проблемы, включая риск слепоты и другие серьезные побочные эффекты от существующих методов лечения.
VCN-01 представляет собой системно вводимый онколитический аденовирус, предназначенный для избирательной репликации в опухолевых клетках и разрушения стромы опухоли, которая действует как барьер для лечения рака. Этот подход направлен на повышение эффективности совместно применяемой химиотерапии и иммунотерапии. На сегодняшний день VCN-01 был введен более чем 140 пациентам в различных клинических исследованиях рака.
Статус орфанного препарата предоставляет несколько преимуществ, включая 10 лет эксклюзивности на рынке после получения разрешения на маркетинг в ЕС, помощь в разработке протокола и снижение регуляторных сборов.
Theriva Biologics фокусируется на разработке терапии для лечения рака и связанных с ним заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Помимо VCN-01, портфель компании включает другие кандидаты на клинической стадии, нацеленные на различные состояния.
Эта новость основана на пресс-релизе Theriva Biologics, Inc.
В других недавних новостях Theriva Biologics добилась значительных успехов в клиническом испытании своего препарата SYN-004, с положительными результатами второй когорты в клиническом исследовании фазы 1b/2a. Исследование направлено на предотвращение острой реакции "трансплантат против хозяина" у реципиентов аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток. Исследование остается слепым, но первоначальные результаты показывают, что нежелательные явления были типичными для пациентов с алло-ТГК и не связаны с исследуемым препаратом.
Одновременно Theriva Biologics объявила об обратном дроблении акций своих обыкновенных акций в соотношении 1 к 25, стремясь соответствовать требованиям NYSE American к цене за акцию. Это решение сократит количество находящихся в обращении обыкновенных акций примерно с 25,1 миллиона до около 1 миллиона.
Theriva Biologics также получила статус редкого педиатрического препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США для VCN-01, своего ведущего кандидата в препараты для лечения ретинобластомы, редкого типа рака глаза у детей. Кроме того, FDA предоставило статус ускоренного рассмотрения препарату VCN-01 компании Theriva для лечения метастатической аденокарциномы поджелудочной железы в комбинации с химиотерапевтическими препаратами. Ожидается, что набор пациентов в исследование VIRAGE фазы 2b, изучающее эффективность VCN-01 в качестве терапии первой линии для пациентов с протоковой аденокарциномой поджелудочной железы, будет завершен к третьему кварталу 2024 года. Это недавние события в рамках постоянных усилий Theriva Biologics по удовлетворению неудовлетворенных медицинских потребностей в онкологии.
Аналитика InvestingPro
Хотя Theriva Biologics (NYSE American: TOVX) добилась значительных успехов в своих клинических разработках, особенно с получением статуса орфанного лекарственного препарата в ЕС для VCN-01, финансовое состояние компании представляет собой смешанную картину. Согласно данным InvestingPro, рыночная капитализация Theriva составляет скромные 3,09 миллиона долларов, что отражает ранний этап развития ее продуктового портфеля.
Советы InvestingPro подчеркивают, что Theriva "имеет больше денежных средств, чем долгов на своем балансе", что может обеспечить некоторую финансовую гибкость по мере продвижения ее клинических программ. Это особенно важно для компании, разрабатывающей методы лечения редких заболеваний, таких как ретинобластома, где затраты на разработку могут быть существенными.
Однако другой совет InvestingPro отмечает, что компания "быстро расходует денежные средства", что не является необычным для биофармацевтических компаний на стадии клинических исследований, но требует внимания со стороны инвесторов. Эта скорость расходования денежных средств соответствует фокусу компании на продвижении своего портфеля, включая VCN-01, через дорогостоящие клинические испытания.
Недавние показатели акций были сложными: данные InvestingPro показывают общую доходность за 1 месяц -63,9% и за 1 год -87,91%. Такая волатильность типична для биотехнологического сектора, где цены на акции могут резко колебаться в зависимости от результатов клинических испытаний и решений регулирующих органов.
Для инвесторов, ищущих более комплексный анализ, InvestingPro предлагает 13 дополнительных советов по Theriva Biologics, обеспечивая более глубокое понимание финансового положения компании и ее рыночных показателей.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.