Intellia Therapeutics, Inc. является компанией, занимающейся редактированием генома на клинической стадии. Компания сосредоточена на разработке лечебных препаратов с использованием кластеризованных, регулярно чередующихся коротких палиндромных повторов / технологии CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 является технологией редактирования генома, процессом изменения выбранных последовательностей геномной дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК). Компания сосредоточена на использовании своей модульной платформы для продвижения методов лечения заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью in vivo и ex vivo. Ведущий кандидат компании in vivo, NTUA-2001, предназначен для лечения транстиретинового (ATTR) амилоидоза, а также NTLA-2002 для лечения наследственного ангионевротического отека (HAE). Компания также разрабатывает приложения ex vivo для лечения иммуноонкологии и аутоиммунных заболеваний. Передовые программы компании ex vivo включают полностью принадлежащий Т-клеточный рецептор (TCR) -Т-клеточный кандидат NTLA-5001 для лечения острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) и гемопоэтические стволовые клетки (ГСК) для лечения серповидно-клеточной анемии.