- ОтInvesting.com
- •
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. является биофармацевтической компанией. Она разрабатывает терапевтические средства, основанные на интерференции рибонуклеиновой кислоты (РНКи). Её портфель включает четыре продукта и несколько поздних и ранних стадий исследуемых терапевтических средств РНК-интерференции, которые сосредоточены в четырех стратегических терапевтических областях (STArs): Генетические лекарства; Кардио-метаболические заболевания; Инфекционные заболевания печени; и Заболевания ЦНС/глаз. Её препараты на основе РНК-интерференции включают ONPATTRO (патисиран), GIVLAARI (гивосиран), OXLUMO (лумасиран) и Leqvio (инклисиран). ONPATTRO представляет собой внутривенно вводимое терапевтическое средство РНК-интерференции, предназначенное для лечения транстиретинового амилоидоза. GIVLAARI используется для уменьшения индуцированной в печени матричной РНК (мРНК) синтазы 1 аминолевулиновой кислоты, для снижения токсинов, связанных с приступами и другими проявлениями острой печеночной порфирии. OXLUMO представляет собой терапевтический препарат РНК-интерференции, нацеленный на гидроксикислотную оксидазу 1, для лечения первичной гипероксалурии типа 1. Leqvio используется для лечения взрослых с гиперхолестеринемией.